2025年3月26日——加利福尼亚州阿拉米达——(美国商业资讯)
Exelixis公司(纳斯达克股票代码：EXEL)今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准卡博替尼用于治疗以下患者：
1) 患有既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性、高分化胰腺神经内分泌肿瘤(pNETs)的成人及12岁及以上儿童患者。
2) 患有既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性、高分化胰腺外神经内分泌肿瘤(epNETs)的成人及12岁及以上儿童患者。
神经内分泌肿瘤(NETs)是一类异质性肿瘤，起源于消化道、肺部及胰腺等器官的神经内分泌细胞。多数晚期患者预后较差。“神经内分泌肿瘤在不同患者间的特征差异很大，在这种异质性人群中，很少有治疗方案能显示出疗效改善，” CABINET试验研究主席、丹娜-法伯癌症研究所胃肠道癌症中心临床主任兼类癌和神经内分泌肿瘤项目主任、公共卫生硕士Jennifer Chan医学博士表示，“令人鼓舞的是，在CABINET试验中，无论原发肿瘤位置和分级如何，卡博替尼均显著延缓了疾病进展。此次FDA批准代表着一个重大进展，并可能为患者建立一种不受生长抑素受体表达和功能状态限制的重要新治疗选择。”
此次FDA批准（卡博替尼的第六项适应症）基于CABINET试验的结果。CABINET是一项关键的III期试验，评估了卡博替尼对比安慰剂在两个既往接受过治疗的NET患者队列（晚期pNET和晚期epNET）中的疗效。最终的无进展生存期结果已在2024年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。2025年1月，美国国家综合癌症网络(NCCN)更新了其神经内分泌和肾上腺肿瘤临床实践指南，根据肿瘤分级和既往治疗要求，将卡博替尼列为大多数高分化晚期NET在特定治疗后的一类首选治疗方案，以及用于其他形式晚期NET的2A类首选治疗方案。
“作为一家致力于改善晚期难治性癌症患者治疗标准的公司，我们很自豪能将卡博替尼带给既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者，” Exelixis产品开发和医学事务执行副总裁兼首席医学官Amy Peterson医学博士表示，“我衷心感谢开展CABINET试验的肿瘤学临床试验联盟、与我们合作审评此申请的FDA，以及参与这项重要研究的所有患者和医生。展望未来，我们将加倍履行对神经内分泌肿瘤群体的承诺，并计划在2025年上半年启动我们的关键性STELLAR-311试验，该试验将研究zanzalintinib对比依维莫司的疗效。”
