普纳替尼是日本武田药品工业公司研发的第三代激酶抑制剂，专门用于治疗成人血液系统恶性肿瘤。
其核心作用机制是通过强效抑制BCR-ABL融合蛋白（包括T315I突变体），克服传统TKI药物的耐药瓶颈。该药已获批用于治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和慢性髓性白血病（CML）的所有阶段（慢性期、加速期和急变期），尤其适用于伴有T315I突变或对至少两种既往激酶抑制剂耐药/不耐受的患者，为临床提供了重要的治疗选择。
适应症
普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人患者的以下疾病：
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病
初治Ph+ALL，与化疗联合使用。
该适应症基于诱导治疗结束时达到的微小残留病阴性完全缓解获得了加速批准。该适应症的持续批准可能取决于确证性临床试验中临床获益的验证。
用于无其他激酶抑制剂适应症的Ph+ALL，或T315I突变阳性的Ph+ALL的单药治疗。
慢性髓性白血病
对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期CML。
无其他激酶抑制剂适应症的加速期或急变期CML。
T315I突变阳性的CML（包括慢性期、加速期或急变期）。
使用限制：普纳替尼不适用于、也不推荐用于初治慢性期慢性髓性白血病。
用法用量
初治Ph+ALL的推荐剂量：与化疗联合，起始剂量为30 mg口服每日一次；诱导治疗后，若达到微小残留病阴性完全缓解（BCR::ABL1/ABL1 ≤ 0.01%），剂量减至15 mg口服每日一次。
特定Ph+ALL单药治疗的推荐剂量：对于无其他激酶抑制剂适应症或T315I阳性的Ph+ALL，起始剂量为45 mg口服每日一次。
慢性期CML的推荐剂量：起始剂量为45 mg口服每日一次；若达到BCR::ABL1国际标准值 ≤ 1%，剂量减至15 mg口服每日一次。
加速期和急变期CML的推荐剂量：起始剂量为45 mg口服每日一次。
肝功能损害患者：肝功能损害患者的剂量调整指南，请参阅完整处方信息。
普纳替尼可与食物同服或不同服。
不良反应
发生率 >20% 的最常见不良反应如下：
普纳替尼单药治疗：皮疹及相关状况、关节痛、腹痛、疲劳、头痛、便秘、高血压、皮肤干燥、肝毒性、体液潴留和水肿、发热、胰腺炎/脂肪酶升高、恶心、出血、贫血、动脉闭塞事件、心律失常。
发生率 >20% 的最常见的3/4级实验室异常：血小板计数降低、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低。
普纳替尼联合化疗：肝毒性、关节痛、皮疹及相关状况、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔炎、高血压、胰腺炎/脂肪酶升高、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少症、体液潴留和水肿、呕吐、感觉异常、心律失常。
发生率 >20% 的最常见的3/4级实验室异常包括：白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低、血小板计数降低、淋巴细胞计数降低、血红蛋白降低、脂肪酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。
禁忌症
尚不明确。
注意事项
高血压：监测血压，必要时根据临床指征控制高血压。若无法通过药物控制高血压，应停用普纳替尼、降低剂量或永久停药。
胰腺炎：监测血清脂肪酶水平。根据胰腺炎的严重程度，停药后以原剂量或降低的剂量恢复给药，或永久停药。若脂肪酶升高伴有腹部症状，需进一步评估胰腺炎。
神经病变：监测周围神经病变和脑神经病变的症状。根据症状复发或严重程度，停药后以原剂量或降低的剂量恢复给药，或永久停药。
眼部毒性：需要在基线和整个治疗期间进行全面的眼科检查。
出血：监测出血症状，并根据临床指征进行相应处理。根据出血复发或严重程度，停药后以原剂量或降低的剂量恢复给药，或永久停药。
体液潴留：监测体液潴留症状，并根据临床指征进行相应处理。根据症状复发或严重程度，停药后以原剂量或降低的剂量恢复给药，或永久停药。
心律失常：监测心律失常的体征或症状，并根据临床指征进行相应处理。根据心律失常复发或严重程度，停药后以原剂量或降低的剂量恢复给药，或永久停药。
骨髓抑制：治疗前3个月内每2周进行一次全血细胞计数；此后每月一次或根据临床指征进行。如果绝对中性粒细胞计数<1×10⁹>
肿瘤溶解综合征：在开始普纳替尼治疗前，确保充分水化并纠正血清尿酸水平升高。
可逆性后部白质脑病综合征：如果出现可逆性后部白质脑病综合征，应停药直至症状缓解。症状缓解后恢复使用普纳替尼的安全性尚未确定。
伤口愈合不良和胃肠道穿孔：择期手术前至少1周停药；大手术后至少2周停药，且仅在伤口完全愈合后恢复给药。伤口愈合并发症解决后恢复使用普纳替尼的安全性尚未确定。
胚胎-胎儿毒性：本品可对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性了解本品对胎儿的潜在风险，并采取有效的避孕措施。
特殊人群
哺乳期：建议哺乳期妇女不要哺乳。
药物相互作用
强效CYP3A抑制剂：避免合用；若无法避免合用，应降低普纳替尼剂量。
强效CYP3A诱导剂：避免合用。
药物过量
用药过量情况下，应停用普纳替尼，密切监测患者生命体征，并酌情给予对症和支持治疗。
