普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向抑制BCR-ABL融合蛋白（包括T315I突变体）及其他激酶（如VEGFR、PDGFR、FGFR等）的活性，阻断异常信号转导，从而抑制肿瘤细胞增殖。
普纳替尼的疗效与用途
1. 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）
新诊断的费城染色体阳性ALL，与化疗联合使用。
作为单药治疗，用于无其他激酶抑制剂可用或T315I突变为阳性的费城染色体阳性ALL患者。
2. 慢性髓性白血病（CML）
对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期CML。
无其他激酶抑制剂可用的加速期或急变期CML。
T315I突变阳性的CML。
使用限制：普纳替尼不适用于也不推荐用于治疗新诊断的慢性期慢性髓性白血病（CML）。
普纳替尼的用法用量
1. 新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）的推荐剂量：
起始剂量为30 mg，每日一次口服，与化疗联合。在诱导治疗结束时达到微小残留病灶阴性的完全缓解后，剂量应减至15 mg，每日一次口服。
2. 无其他激酶抑制剂可用的T315I突变阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病单药治疗的推荐剂量：
起始剂量为45 mg，每日一次口服。
3. 慢性期慢性髓性白血病的推荐剂量：
起始剂量为45 mg，每日一次口服。在达到BCR::ABL1国际标准化比值≤1%后，剂量应减至15 mg，每日一次口服。
4. 加速期和急变期慢性髓性白血病的推荐剂量：
起始剂量为45 mg，每日一次口服。
普纳替尼的注意事项
1. 高血压
监测血压并根据临床指征管理高血压。如果高血压无法通过药物控制，应停用、减量或终止普纳替尼治疗。
2. 胰腺炎
监测血清脂肪酶。根据严重程度，暂停给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或终止普纳替尼治疗。当脂肪酶升高并伴有腹部症状时，评估是否发生胰腺炎。
3. 神经病变
监测周围神经病变和颅神经病变的症状。根据复发/严重程度，暂停给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或终止普纳替尼治疗。
4. 眼毒性
治疗开始前和治疗期间定期进行全面的眼科检查。
5. 出血
监测出血情况并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，暂停给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或终止普纳替尼治疗。
6. 体液潴留
监测体液潴留并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，暂停给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或终止普纳替尼治疗。
7. 心律失常
监测心律失常的体征或症状并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，暂停给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或终止普纳替尼治疗。
8. 骨髓抑制
治疗前3个月内每2周获取一次全血细胞计数，之后每月一次或根据临床指征进行。如果绝对中性粒细胞计数低于1.0 x 10⁹/L或血小板计数低于50 x 10⁹/L，应暂停普纳替尼治疗，直至绝对中性粒细胞计数至少达到1.5 x 10⁹/L且血小板计数至少达到75 x 10⁹/L，然后以相同或减低的剂量恢复治疗。
9. 肿瘤溶解综合征
在开始普纳替尼治疗前，确保充分水化并纠正升高的尿酸水平。
10. 可逆性后部脑病综合征
如果发生这种情况，应终止普纳替尼治疗直至缓解。症状缓解后恢复普纳替尼治疗的安全性尚不明确。
