血小板减少症可由多种因素引起，是慢性肝病的常见并发症。与健康个体相比，此类患者的出血风险显著增加，常需反复输注血小板以控制病情。血小板减少症使常规护理复杂化，因为肝活检或手术等标准操作可能导致出血加重。针对这一未满足的临床需求，开发新疗法具有强烈的医学必要性。
芦曲泊帕(Lusutrombopag)概述
芦曲泊帕(Lusutrombopag)是盐野义开发的一种新型药物，已获美国FDA批准用于特定成人患者人群的血小板减少症治疗：即计划接受医学或牙科操作的慢性肝病患者。
这种口服人血小板生成素（TPO）受体激动剂可与巨核细胞表面的TPO受体结合，刺激其增殖、分化和成熟，从而增加血小板生成。芦曲泊帕(Lusutrombopag)为这些患者提供了新的治疗选择。
该药最初于2015年9月获日本厚生劳动省批准，用于改善计划接受侵入性操作的慢性肝病患者的血小板减少症。
芦曲泊帕(Lusutrombopag)的临床疗效
芦曲泊帕(Lusutrombopag)的疗效在两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中得到证实，共入组312例计划接受侵入性操作的慢性肝病合并血小板减少症（血小板计数<50×10⁹/L）患者。合格患者按1:1随机分配接受3mg 芦曲泊帕(Lusutrombopag)或安慰剂治疗。
关键试验结果
在第一项试验中，芦曲泊帕(Lusutrombopag)组有78%的患者在操作前无需输注血小板，而安慰剂组仅为13%（95% CI: 49%–79%，p<0.0001）。
在第二项试验中，芦曲泊帕(Lusutrombopag)组有65%的患者在操作前避免了血小板输注，而安慰剂组为29%（95% CI: 25%–49%，p<0.0001）。
芦曲泊帕(Lusutrombopag)的临床价值
芦曲泊帕(Lusutrombopag)不仅可改善患者的血小板减少症，还能使其在不输注血小板的情况下接受标准外科操作，从而及时治疗其他基础疾病。
