2017年4月28日，武田药品工业株式会社宣布，布格替尼(Brigatinib)已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗对克唑替尼进展或不耐受的间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
该适应症基于肿瘤缓解率和缓解持续时间获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。布格替尼(Brigatinib)此前已获得FDA突破性疗法认定，是一种每日口服一次的疗法，可与食物同服或不与食物同服。
关于临床意义的专家评论
“近年来，小分子ALK抑制剂彻底改变了晚期ALK+非小细胞肺癌患者的治疗选择。然而，仍需要像布格替尼（布格替尼(Brigatinib)）这样的额外ALK抑制剂，它具有可控的安全性特征，并可能解决对克唑替尼的临床耐药机制，包括中枢神经系统的进展，”科罗拉多大学胸科肿瘤学主任D. Ross Camidge医学博士兼哲学博士表示。“ALTA试验显示，布格替尼(Brigatinib)在克唑替尼治疗后显示出高效性，接受180mg每日一次（采用90mg每日一次为期七天的导入期）治疗的大多数患者达到总体缓解，且中位缓解持续时间超过一年。重要的是，在脑转移患者中的活性程度也同样显著。”
患者倡导观点
“对于对克唑替尼进展或不耐受的ALK+转移性NSCLC患者，面对疾病进展的不确定性和脑转移可能带来的毁灭性影响，布格替尼(Brigatinib)的获批带来了新的希望，”Addario肺癌基金会（ALCF）创始人兼主席Bonnie Addario表示。
武田领导层声明
“布格替尼(Brigatinib)的快速开发归功于众多研究科学家和临床医生的奉献精神，他们精心设计和开发了这种新药，以解决ALK+ NSCLC患者人群中未满足的医疗需求。最重要的是，我们要感谢参与临床试验的患者和家属，”武田首席医学与科学官Andy Plump医学博士兼哲学博士表示。
“今天FDA对布格替尼(Brigatinib)的批准是治疗对克唑替尼进展或不耐受的ALK+转移性NSCLC患者的一个重要里程碑，”武田肿瘤部总裁Christophe Bianchi医学博士表示。“武田致力于在全球范围内继续开发布格替尼(Brigatinib)，并将这种重要的疗法带给更多有需要的患者。”
关于关键性II期ALTA试验
FDA对布格替尼(Brigatinib)的批准主要基于布格替尼在成人中开展的关键性II期ALTA（AP26113治疗肺癌的ALK试验）试验的结果。这项正在进行中的、双臂、开放标签、多中心试验入组了222例对克唑替尼进展的局部晚期或转移性ALK+ NSCLC患者。
试验设计
患者被随机分配接受：
布格替尼(Brigatinib) 90mg每日一次（n=112），或
采用90mg每日一次为期七天的导入期后接受180mg每日一次（n=110）。
关键疗效终点
主要疗效结局指标是根据实体瘤疗效评价标准（RECIST v1.1）、由独立审查委员会（IRC）评估的确认总缓解率（ORR）。
其他疗效结局指标包括：
研究者评估的ORR
缓解持续时间（DOR）
颅内ORR
颅内DOR
