2020年5月22日，武田药品工业株式会社宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准布格替尼(Brigatinib)用于经FDA批准的检测方法确定为间变性淋巴瘤激酶阳性(ALK+)转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者。
此次批准将布格替尼(Brigatinib)的当前适应症扩展至包括一线治疗。布格替尼(Brigatinib)是一种强效且选择性的下一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在靶向ALK分子改变。
武田关于该批准的声明
“我们为布格替尼(Brigatinib)在新诊断的ALK+NSCLC患者（尤其是脑转移患者）中展现的阳性结果感到无比自豪。”武田全球肿瘤业务部总裁Teresa Bitetti表示，“通过强大的临床开发项目和针对NSCLC治疗领域的持续研究，武田致力于为那些亟需新选择的毁灭性肺癌患者寻找解决方案。我们相信此次布格替尼(Brigatinib)的批准是朝着正确方向迈出的实质性一步，也代表着武田更广泛的肺癌产品组合取得了重大进展。”
批准依据：3期ALTA 1L试验
FDA的批准基于3期ALTA 1L试验的结果，该试验在既往未接受过ALK抑制剂治疗的ALK+局部晚期或转移性NSCLC成人患者中，评估了布格替尼(Brigatinib)与克唑替尼相比的安全性和有效性。
主要疗效结果
经过两年多的随访，ALTA 1L试验证明布格替尼(Brigatinib)优于克唑替尼，观察到显著的抗肿瘤活性，尤其是在基线脑转移患者中：
无进展生存期(PFS)：与克唑替尼相比，布格替尼(Brigatinib)将疾病进展或死亡风险降低了51%（PFS风险比=0.49）。根据盲态独立审查委员会(BIRC)评估，布格替尼(Brigatinib)的中位PFS为24个月，而克唑替尼为11个月。
总缓解率(ORR)：根据BIRC评估，布格替尼(Brigatinib)的确认ORR为74%（95%CI：66–81），克唑替尼为62%（95%CI：53–70）。
颅内缓解：对于基线有可测量脑转移的患者，布格替尼(Brigatinib)的确认颅内ORR为78%（95%CI：52–94），而克唑替尼为26%（95%CI：10–48）。
专家对临床影响的评论
“ALTA 1L试验的结果将布格替尼添加到已被证明优于克唑替尼的ALK+肺癌患者一线治疗方案的极短名单中。与克唑替尼相比，布格替尼显示出更优的疗效，尤其是在基线脑转移患者中，并且每日一片的用药负担较低，这在我们需要控制疾病多年的情况下是一个重要因素。”科罗拉多大学癌症中心Joyce Zeff肺癌研究主任Ross Camidge医学博士、哲学博士说，“这些数据确立了布格替尼在一线治疗中的潜力，我相信FDA的批准将为医生及其患者开启新的可能性之窗。”
患者倡导组织的观点
“与许多类型的肺癌一样，ALK+NSCLC是一种复杂且具有侵袭性的癌症，给新诊断的患者（包括疾病已扩散至脑部的患者）带来了各种治疗挑战。”LUNGevity基金会总裁兼首席执行官Andrea Stern Ferris说，“为新诊断患者提供这一选择对于ALK+NSCLC患者群体来说是一个令人兴奋的消息，也为我们过去十年在肺癌治疗领域见证的显著进展增添了新的内容。”
