2021年3月16日，默克公司宣布美国FDA批准贝组替凡(Belzutifan)用于治疗不需要立即手术的VHL综合征相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成年患者。
其适应症现已扩展至包括治疗既往接受程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKIs）治疗后疾病进展的晚期RCC成年患者；以及用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成年和儿童患者。
贝组替凡的不良反应
1. 林道综合征：最常见（≥25%）的不良反应包括实验室异常，如血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。
2. 晚期肾细胞癌：最常见（≥25%）的不良反应包括实验室异常，如血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、钠降低、钾升高和天门冬氨酸氨基转移酶升高。
3. VHL病：最常见（≥25%）的不良反应（包括实验室异常）为血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。
4. PPGL：最常见（≥25%）的不良反应（包括实验室指标异常）包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、钙升高、呼吸困难、钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。
