2022年6月13日，礼来公司和因塞特公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准巴瑞克替尼(Baricitinib)——一种每日一次的口服片剂——作为首个针对患有严重斑秃（AA）成人的全身性疾病治疗药物。
剂型和推荐剂量
剂型：4毫克、2毫克和1毫克片剂
推荐剂量：
初始剂量：2毫克/日；如果治疗反应不充分，可增加至4毫克/日。
对于几乎完全或完全脱发（伴或不伴大量睫毛/眉毛脱落）的患者，可考虑以4毫克/日开始治疗。
一旦以4毫克/日达到充分反应，将剂量减少至2毫克/日。
禁忌联合用药：巴瑞克替尼(Baricitinib)不推荐与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢素或其他强效免疫抑制剂联合使用。
专家评论
“斑秃患者、皮肤科医生和其他医疗保健提供者一直期待着这一天，FDA批准了一种针对这种通常是毁灭性疾病的全身性药物。斑秃会导致不可预测的脱发，可能是斑片状或完全性脱发，影响所有年龄和种族的人群，”耶鲁大学医学院皮肤病学副教授、BRAVE-AA项目首席研究员Brett King医学博士、哲学博士、F.A.A.D.说。
“我非常高兴患有严重斑秃的成年人现在可以服用巴瑞克替尼(Baricitinib)，一种每日一次的药片。临床试验的结果非常显著，服用巴瑞克替尼(Baricitinib) 2毫克/日的成年人中有五分之一，服用巴瑞克替尼(Baricitinib) 4毫克/日的成年人中有三分之一实现了显著的毛发再生，头皮覆盖率达到80%或以上，并且对于基线有大量眉毛或睫毛脱落的患者，服用巴瑞克替尼(Baricitinib) 4毫克/日还实现了眉毛和睫毛的改善。”
批准依据：BRAVE-AA临床试验
该批准基于礼来的BRAVE-AA1和BRAVE-AA2试验——这是迄今为止完成的最大的3期AA临床试验项目——评估了巴瑞克替尼(Baricitinib)在1200名严重AA成人患者（定义为通过脱发严重程度工具[SALT]评分≥50，头皮脱发≥50%）中的疗效和安全性。
第36周的疗效结果
头皮毛发覆盖率达到80%或以上：
巴瑞克替尼(Baricitinib) 2毫克/日组中有17-22%的患者
巴瑞克替尼(Baricitinib) 4毫克/日组中有32-35%的患者
安慰剂组中有3-5%的患者
头皮毛发覆盖率达到90%或以上：
巴瑞克替尼(Baricitinib) 2毫克/日组中有11-13%的患者（在BRAVE-AA2多重性控制计划下结果无统计学显著性）
巴瑞克替尼(Baricitinib) 4毫克/日组中有24-26%的患者
安慰剂组中有1-4%的患者
眉毛和睫毛改善：基线时有大量眉毛/睫毛脱落的患者，在第36周时使用巴瑞克替尼(Baricitinib) 4毫克/日显示出改善。
安全性特征
治疗中止和不良事件严重程度
在36周安慰剂对照期间，很少有患者因不良事件中止治疗（两项试验平均为2.2%）。
大多数治疗中出现的不良事件严重程度为轻度或中度。
常见不良反应（≥1%）
上呼吸道感染、头痛、痤疮、高胆固醇水平、肌肉相关血液标志物升高、尿路感染、肝酶水平升高、毛囊炎症、疲劳、下呼吸道感染、恶心、生殖器酵母菌感染、低红细胞计数、低白细胞计数、腹痛、带状疱疹和体重增加。
黑框警告
FDA批准的巴瑞克替尼(Baricitinib)标签包含关于严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件（MACE）和血栓风险的黑框警告。
