2018年5月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag)片剂用于治疗计划接受医学或牙科手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症（低血小板计数）。这是FDA首次批准用于该适应症的药物。
随着FDA此次最新批准，计划接受医学或牙科手术的慢性肝病成人患者终于可以在更理想的血小板计数下进行手术。这种新药的出现不仅给这类患者带来了新的希望，也为临床医生提供了新的实践选择。阿伐曲泊帕(Avatrombopag)片剂主要用于治疗计划接受医学或牙科手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。
FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评价与研究中心血液肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士表示，患有慢性肝病且血小板计数低需要就医的患者，其出血风险显著增加。近期研究明确了阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是否能够相对安全地提高血小板计数。它不仅可以减少，还可以消除对血小板输注的需求，从而避免血小板输注相关的潜在感染和其他不良反应。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的临床研究
基于两项涉及435名慢性肝病合并严重血小板减少症患者的临床试验（ADAPT-1和ADAPT-2），初步结果表明阿伐曲泊帕(Avatrombopag)具有良好的安全性和较高的疗效，能够改善这些患者的血小板功能，并可显著替代这些患者计划的血小板输注。通过连续5天服用两种不同剂量的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)……最终，对照口服试验显示，与安慰剂（无治疗）相比，疗效有显著差异。与安慰剂组相比，两种剂量的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治疗均显著提高了手术当天及术后7天内的血小板计数，并显著增加了无需血小板输注或抢救治疗的患者比例。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的副作用
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的常见副作用明显；几乎所有接受该药治疗的患者都会出现一系列不良反应，包括轻度出血、口干、便秘和肠道刺激。便秘最为常见，几乎影响所有患者；统计显示约85%的患者会出现这种不良反应。
如常见药物阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的临床试验报告所示，其最常见的不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛、全身乏力和四肢水肿。但值得注意的是，已有慢性肝病或特定凝血障碍的患者服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)可能会增加血栓形成的风险。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)已被FDA授予优先审评资格，这意味着FDA将在未来六个月内对该类新药做出最终批准决定。优先审评适用于那些如果获得批准，将显著改善某些严重疾病的治疗、诊断或预防安全性或有效性的药物。
