2025年7月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag)用于治疗1岁及以上儿童持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）且对既往治疗反应不足的血小板减少症。此次批准还包括一种新的剂型——口服散剂，适用于1至6岁及更年幼的儿童。
“阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的获批是1岁及以上儿童和青少年持续性或慢性ITP治疗的重要进展，”医学博士、哲学博士Rachael Grace表示，她是儿科血液学家、丹娜-法伯/波士顿儿童癌症与血液疾病中心临床研究主任，也是AVA-PED-301研究的主要研究者。“该疗法给药简单灵活：为口服制剂，既有片剂，现在又有针对儿童的散剂，且无需空腹服用。这种新型阿伐曲泊帕(Avatrombopag)获批用于治疗儿童ITP，为家庭提供了新的治疗选择，并有助于应对儿童ITP管理中的诸多挑战。”
总体而言，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)耐受性良好。在持续性或慢性ITP儿科患者中，最常见的不良反应（发生率≥10%）包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和口咽疼痛。
“自2019年上市以来，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)一直是成人慢性ITP治疗的基石疗法，”Sobi北美区总裁Duane Barnes表示。“此次获批不仅彰显了我们对创新的承诺，而且通过提供两种剂型的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)，进一步拓展了患者及其家庭的治疗选择。”
关于免疫性血小板减少症（ITP）
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征为血小板计数低，导致瘀伤和出血风险增加。据估计，全球每百万人中约有100人患有ITP。在儿童中，ITP的年发病率为每10万名儿童5例；高达25%的新诊断儿科ITP患者会发展为慢性ITP。目前，ITP尚无治愈方法，患者在接受多种治疗后常会复发。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)适应症
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是一种血小板生成素受体激动剂，已获批用于以下适应症：
（1）计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症；
（2）对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者的血小板减少症；
（3）1岁及以上持续性或慢性免疫性血小板减少症且对既往治疗反应不足的儿科患者的血小板减少症。
