美国食品药品监督管理局已批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag)作为处方药，用于因长期（慢性）肝病导致血小板减少并计划接受内科或牙科手术的成年患者。其活性成分为阿伐曲泊帕。
该批准基于两项国际性、相同设计、随机、安慰剂对照的试验ADAPT-1和ADAPT-2。慢性肝病伴血小板减少的患者（430例）在计划手术前每日接受阿伐曲泊帕（274例）或安慰剂（156例）治疗，连续5天，并至少进行一次给药后安全性评估。患者按2:1随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组，并根据肝细胞癌状态和择期手术相关的出血风险（低、中或高）进行分层。
随机分配至阿伐曲泊帕组的患者根据入组时的平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40,000/uL（低基线血小板队列）的患者将接受阿伐曲泊帕60 mg口服，每日一次，连续5天。基线血小板计数在40,000至低于50,000/uL（高基线血小板队列）的患者将接受阿伐曲泊帕40 mg口服，每日一次，连续5天。符合条件的患者计划在研究药物末次给药后5至8天接受治疗。
主要治疗结局将通过随机化和择期手术后7天内不需要血小板输注或任何出血抢救措施的患者比例来反映。
结果显示，在低血小板计数组中，试验1和试验2中接受阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治疗的患者分别有66%和69%产生应答，而接受安慰剂的患者分别为23%（治疗差异43%；95%置信区间：27, 58；p < 0.0001）和35%（治疗差异34%；95%置信区间：16, 52；p = 0.0006）。
在高血小板计数组中，试验1和试验2中接受阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治疗的患者均有88%产生应答，而接受安慰剂的患者分别为38%（治疗差异50%；95%置信区间：32, 68；p < 0.0001）和33%（治疗差异55%；95%置信区间：37, 73；p < 0.0001）。
在试验中，至少3%的患者出现了发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等不良反应。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的推荐剂量基于患者计划操作前的血小板计数。
关于阿伐曲泊帕(Avatrombopag)，您应该了解哪些重要信息？
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)用于治疗什么？
适用于治疗因长期（慢性）肝病导致血小板减少并计划接受内科或牙科手术的成年患者。
不适用于血小板计数正常的慢性肝病成年患者。
尚不清楚阿伐曲泊帕(Avatrombopag)在儿童中是否安全有效。
在服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)之前，请告知您的医生您的所有健康状况，包括：
您是否曾患有血栓？
您是否怀孕或计划怀孕？（阿伐曲泊帕(Avatrombopag)可能对您的婴儿造成伤害；如果您在服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)期间怀孕或怀疑自己怀孕，请如实告知您的医生。）
在末次服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)后至少两周内不要进行母乳喂养。目前尚不清楚阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是否会进入母乳，因此请与您的主治医生讨论在此期间喂养婴儿的最佳方式。
告知您的主治医生您正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。
如何使用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)：
严格按照主治医生的指示服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)。
您的主治医生会告知您剂量和服用时间。
按照指示，每日一次服用规定剂量，连续服用5天。
如果您漏服了一剂阿伐曲泊帕(Avatrombopag)，请尽快补服。切勿一次服用两剂阿伐曲泊帕(Avatrombopag)。在第二天正常时间服药，并完成5天的疗程。
如果您服用了过量的这种药物，请立即致电您的主治医生或前往最近的医院急诊室接受治疗。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)可能有哪些副作用？
可能的副作用包括：
血栓。
患有慢性肝病和某些凝血障碍的人发生血栓的风险可能更高。如果您出现任何血栓的体征或症状，请立即告知您的医疗保健专业人员，包括：
腿部肿胀、疼痛或触痛。
心跳加快。
腹部疼痛或触痛。
呼吸急促。
胸痛。
最常见的副作用：
发热。
头痛。
疲劳。
手或脚肿胀。
腹痛。
恶心。
注意：这些并非阿伐曲泊帕(Avatrombopag)所有可能的副作用。
如何正确储存阿伐曲泊帕(Avatrombopag)？
在室温（20°C–25°C）下储存。
将阿伐曲泊帕(Avatrombopag)存放在原始包装中。
将阿伐曲泊帕(Avatrombopag)和所有药物放在儿童接触不到的地方。
