12月12日，美国食品药品监督管理局已受理其阿伐曲泊帕的补充新药申请，用于治疗1岁及以上对既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少性紫癜患儿的血小板减少症。FDA已将《处方药使用者付费法案》的目标行动日期定为2025年7月24日。
此外，该公司还受理了阿伐曲泊帕口服混悬液的新药申请。这是一种含有颗粒的胶囊制剂，可在给药前撒在软食或液体上。
免疫性血小板减少性紫癜是一种以血小板计数低为特征的自身免疫性疾病，导致出血风险增加。症状差异很大，包括瘀伤、表明轻微出血的皮肤小斑点、牙龈或鼻子出血、血尿/黑便以及虚弱/疲劳。当症状持续超过12个月时，该疾病被视为慢性。从长远来看，原发性慢性ITP与感染风险、需要住院的出血事件、血液系统恶性肿瘤和死亡率增加相关。目前尚无治愈方法，慢性ITP患者在接受多种治疗后常常复发，仍需要治疗以降低临床显著出血的风险。
阿伐曲泊帕是一种口服给药、具有生物利用度的小分子血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞增殖并分化为巨核细胞，从而增加血小板生成。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体。此前，该药以Doptelet为商品名获批用于治疗计划手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症，以及对既往治疗反应不足的慢性ITP成人患者。
该sNDA的提交包括了随机、双盲、安慰剂对照的3b期AVA-PED-301研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04516967）的结果，该研究评估了阿伐曲泊帕在75名年龄1至18岁、ITP病程至少6个月的儿科患者中的疗效和安全性。
患者按3:1的比例随机分配，接受阿伐曲泊帕或安慰剂口服每日一次，持续12周。
主要终点是持续性血小板应答（定义为在第5周至第12周期间，在未使用补救药物的情况下，8周中有至少6周血小板计数≥50 × 10⁹/L）。
结果显示，接受阿伐曲泊帕治疗的患者中有28%达到了持续性血小板应答，而接受安慰剂的患者为0%，达到了主要终点（95% CI, 15.8–39.7；P = .0077）。
此外，81.5%接受阿伐曲泊帕治疗的患者连续两次达到血小板计数至少50 × 10⁹/L（一个关键次要终点），而接受安慰剂治疗的患者为0%（95% CI, 71.1–91.8；P < .0001）。
北美苏庇制药首席医学官Jamie Freedman博士表示：“这些阿伐曲泊帕的申请使我们离为持续性和慢性ITP的青少年和儿童提供急需的另一种治疗选择更近了一步。现在我们有机会通过这种额外的口服混悬液制剂来解决儿科人群中未满足的需求，该制剂可能更适合某些患者。”
