2019年11月21日，阿斯利康宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准阿卡替尼(Calquence)用于成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。该美国批准是在FDA的实时肿瘤学审查和新建立的Project Orbis项目框架下获得的。
FDA批准依据
该批准基于两项III期临床试验的中期分析阳性结果：ELEVATE-TN试验（针对既往未经治疗的CLL患者）和ASCEND试验（针对复发或难治性CLL患者）。这些试验共同表明，与对照组相比，阿卡替尼(Calquence)联合奥妥珠单抗或作为单药治疗，在一线以及复发或难治性CLL中均显著降低了疾病进展或死亡的相对风险。在两项试验中，Calquence的安全性和耐受性与其已知特征一致。
阿斯利康官方评论
肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson表示：“仅在美国，今年预计就有超过20,000例新发病例，今天阿卡替尼(Calquence)的获批为最常见的成人白血病类型之一患者带来了新的希望，提供了卓越的疗效和良好的耐受性特征。已知慢性淋巴细胞白血病患者群体面临多种合并症，耐受性是其治疗中的一个关键因素。”
专家对试验结果的评论
威拉米特谷癌症研究所研究主任、美国肿瘤网络血液学研究医学主任、ELEVATE-TN试验主要作者Jeff Sharman医生表示：“在当前的慢性淋巴细胞白血病治疗格局中，耐受性仍然是一个问题，因为患者可能需要持续治疗多年。在将阿卡替尼(Calquence)与常用治疗方案进行比较的ELEVATE-TN和ASCEND试验中，阿卡替尼(Calquence)在多种治疗背景下均显示出具有临床意义的无进展生存期改善，同时保持了良好的耐受性和安全性特征。”
ELEVATE-TN试验疗效结果
ELEVATE-TN试验的中期分析结果将在即将举行的美国血液学会大会上公布。该试验显示，与对照组使用的现行标准治疗苯丁酸氮芥化疗联合奥妥珠单抗相比，接受阿卡替尼(Calquence)联合奥妥珠单抗或阿卡替尼(Calquence)单药治疗的患者在无进展生存期（PFS）方面有统计学显著且具有临床意义的改善。
在阿卡替尼(Calquence)联合治疗组中，疾病进展或死亡风险降低了90%（HR 0.10；95% CI，0.06-0.17，p<0.0001），在单药治疗组中，风险降低了80%（HR 0.20；95% CI，0.13-0.30，p<0.0001）。
接受阿卡替尼(Calquence)联合奥妥珠单抗或单药治疗的患者的疾病进展中位时间尚未达到，而苯丁酸氮芥联合奥妥珠单抗组为22.6个月（95% CI，20-28）。
ELEVATE-TN安全性概述
在接受阿卡替尼(Calquence)联合奥妥珠单抗治疗的患者中，11%的患者因不良反应（AR）导致治疗终止，7%的患者减少了阿卡替尼(Calquence)剂量。在单药治疗组中，10%的患者因不良反应终止治疗，4%的患者减少了剂量。在对照组中，14%的患者因不良反应导致方案终止，28%的患者减少了苯丁酸氮芥剂量。奥妥珠单抗未进行剂量减少。
