2017年10月31日，美国食品药品监督管理局今天授予阿卡替尼(Calquence)加速批准，用于治疗至少接受过一种既往治疗的成人套细胞淋巴瘤患者。
FDA对该批准的官方评论
“套细胞淋巴瘤是一种特别具有侵袭性的癌症。”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说，“对于治疗无反应或复发的患者，阿卡替尼(Calquence)提供了一种新的治疗选择，在初步研究中显示出对部分患者的高缓解率。”
套细胞淋巴瘤概述
套细胞淋巴瘤是一种罕见且快速生长的非霍奇金淋巴瘤，根据美国国立卫生研究院下属国家癌症研究所的数据，其占美国所有非霍奇金淋巴瘤病例的3%至10%。套细胞淋巴瘤是淋巴系统的癌症，淋巴系统是人体免疫系统的一部分，由淋巴组织、淋巴结、脾脏、胸腺、扁桃体和骨髓组成。当套细胞淋巴瘤被诊断时，通常已扩散至淋巴结、骨髓和其他器官。
阿卡替尼(Calquence)的作用机制
阿卡替尼(Calquence)是一种激酶抑制剂，通过阻断癌细胞增殖和扩散所需的一种酶来发挥作用。
阿卡替尼(Calquence)的FDA批准路径
阿卡替尼(Calquence)是通过加速批准路径获批的，在该路径下，当存在未满足医疗需求的严重疾病，且药物被证明具有合理可能预测患者临床获益的某些效果时，FDA可以批准该药物。需要进一步研究来验证和描述阿卡替尼(Calquence)的预期临床获益，申办方目前正在进行这项试验。
批准的临床试验依据
对阿卡替尼(Calquence)的批准基于一项单臂试验的数据，该试验纳入了124名至少接受过一种既往治疗的套细胞淋巴瘤患者。该试验测量了治疗后肿瘤完全或部分缩小的患者比例（总体缓解率）。在试验中，81%的患者达到完全或部分缓解（40%完全缓解，41%部分缓解）。
阿卡替尼(Calquence)的常见副作用
阿卡替尼(Calquence)的常见副作用包括头痛、腹泻、瘀伤、疲劳和肌肉疼痛（肌痛）；以及血液中红细胞（贫血）、血小板（血小板减少症）和中性粒细胞（中性粒细胞减少症）水平降低。
严重副作用和特殊注意事项
严重副作用包括出血、感染和心律不齐（房颤）。部分服用阿卡替尼(Calquence)的患者出现了其他癌症，即第二原发恶性肿瘤。哺乳期妇女不应服用阿卡替尼(Calquence)，因为它可能对新生儿造成伤害。
阿卡替尼(Calquence)获得的FDA认定
FDA授予该申请优先审评和突破性疗法认定。阿卡替尼(Calquence)还获得了孤儿药认定，该认定提供激励措施以协助和鼓励针对罕见病药物的研发。
