2023年3月3日，礼来公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿贝西利(Abemaciclib)联合内分泌治疗（ET）的扩大适应症，用于辅助治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、淋巴结阳性、复发风险高的早期乳腺癌（EBC）成人患者。
符合阿贝西利(Abemaciclib)治疗条件的高风险患者现在可以仅根据淋巴结状态、肿瘤大小和肿瘤分级来确定：4个或以上阳性淋巴结，或1-3个阳性淋巴结且至少满足以下条件之一：肿瘤≥5 cm或3级。这一扩大的辅助适应症取消了选择患者时对Ki-67评分的要求。
适应症扩大的依据
该标签扩大得到了III期monarchE试验四年数据的支持，该试验评估了阿贝西利(Abemaciclib)联合ET的辅助治疗，结果显示在完成两年阿贝西利(Abemaciclib)辅助治疗疗程后，无浸润性疾病生存期（IDFS）获益进一步加深。治疗组之间的IDFS绝对差异随时间推移而增加，详情如下：
四年时：阿贝西利(Abemaciclib)联合ET组有85.5%的患者保持无复发，而ET单药组为78.6%（绝对差异为6.9%）。
两年时：两组之间的IDFS绝对差异为3.1%。
三年时：两组之间的IDFS绝对差异为5.0%。
风险降低：与ET单药相比，阿贝西利(Abemaciclib)联合ET可将复发风险降低35%（HR=0.653 [95% CI: 0.567-0.753]）。
安全性：未观察到新的安全性发现，总体结果与阿贝西利(Abemaciclib)已明确的安全性特征一致。
这些monarchE研究的四年数据已在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布，并同时发表于《柳叶刀肿瘤学》杂志。
monarchE研究详情
monarchE研究将5,637名高危HR+、HER2-、淋巴结阳性EBC成人患者分为两个队列。阿贝西利(Abemaciclib)现已获批用于整个队列1患者人群，该人群占研究人群的91%。
在意向治疗（ITT）人群中观察到IDFS有统计学显著差异，这主要归因于队列1的患者。截至数据截止日期：
整个研究的总生存期（OS）数据仍不成熟。
在队列1人群中观察到有利于阿贝西利(Abemaciclib)的OS趋势。
在队列2人群中，与ET单药相比，阿贝西利(Abemaciclib)联合ET组观察到的死亡例数更多（10/253 vs. 5/264）。
专家声明
“我们强化早期乳腺癌治疗的目标是维持缓解并预防癌症复发。monarchE研究四年数据中看到的获益幅度增强了我的信心，即辅助阿贝西利(Abemaciclib)应成为该情况下高风险患者的治疗标准。”Erika P. Hamilton医学博士表示，她是肿瘤内科医生、莎拉·坎农研究所乳腺和妇科癌症研究主任，也是monarchE临床试验的研究者，“阿贝西利(Abemaciclib)最初在早期乳腺癌中的FDA批准改变了临床实践，而现在，通过这一适应症扩大，我们仅需利用常用的临床病理特征来识别患者，就有潜力为更多患者降低乳腺癌复发风险。”
临床背景
预计2023年美国将有超过30万人被诊断出乳腺癌。
据估计，90%的乳腺癌在早期被发现。
大约70%的乳腺癌病例属于HR+、HER2-亚型。
HR+、HER2- EBC的预后通常良好，但高风险患者复发的可能性是低风险特征患者的三倍——其中大多数为无法治愈的转移性疾病。这些患者在内分泌治疗的头两年内复发风险增加。
