2022年3月16日，艾伯维宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准乌帕替尼(Rinvoq)用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）拮抗剂应答不足或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。
此次FDA批准是乌帕替尼(Rinvoq)在胃肠病学领域的首个适应症，其获批得到了三项3期随机、双盲、安慰剂对照临床研究的有效性和安全性数据支持。
艾伯维关于此次批准的官方评论
“对于中度至重度活动性UC患者而言，他们的需求仍未得到满足，他们承受着常常难以预测且带来沉重负担的虚弱症状。”艾伯维研发高级副总裁兼首席科学官Thomas Hudson医学博士表示，“随着乌帕替尼(Rinvoq)作为一项新的治疗选择获得批准，艾伯维继续引领推动研究，旨在为溃疡性结肠炎患者的生活带来积极影响。”
临床试验设计与关键终点
两项诱导期研究（U-ACHIEVE 和 U-ACCOMPLISH）采用乌帕替尼(Rinvoq) 45 mg每日一次，持续8周；维持期研究（U-ACHIEVE 维持研究）则采用15 mg或30 mg每日一次，持续至52周。
在所有临床试验中，与安慰剂相比，接受乌帕替尼(Rinvoq)治疗的患者在第8周和第52周达到临床缓解（基于改良Mayo评分[mMS]的主要终点：排便频率亚评分[SFS] ≤1且不大于基线值、直肠出血亚评分[RBS] = 0、内镜亚评分[ES] ≤1且无易脆性）的比例显著更高。
此外，这些研究达到了所有等级次要终点，包括内镜改善和组织学-内镜黏膜改善（HEMI），以及在维持研究中达到无皮质类固醇临床缓解。所有主要终点和等级次要终点与安慰剂相比，p值均小于0.001。
专家对乌帕替尼(Rinvoq)疗效的评论
“溃疡性结肠炎患者的生活伴随着不可预测的症状，如排便频率增加和出血，这可能使日常活动变得困难。”迈阿密大学米勒医学院医学教授、微生物学与免疫学教授、迈阿密大学健康系统克罗恩病与结肠炎中心主任Maria T. Abreu医学博士表示，“在临床试验中，乌帕替尼(Rinvoq)显示出其能够快速控制症状的能力，许多患者在短短八周内见效，并且疗效可持续一年。我相信这类改善能为我的患者带来积极的改变。”
临床应答与持久缓解数据
诱导期试验结果（第8周）
在U-ACHIEVE和U-ACCOMPLISH诱导试验的第8周，接受乌帕替尼(Rinvoq)45mg治疗的患者中，分别有26%和33%达到了基于mMS的主要终点——临床缓解，而接受安慰剂的患者中这一比例分别为5%和4%。
应答最早在第2周出现，与安慰剂相比，接受乌帕替尼(Rinvoq)45mg每日一次的患者达到临床应答（根据部分mMS定义为：较基线下降≥1分且≥30%，且RBS下降≥1分或绝对RBS ≤1分）的比例更高。
维持期试验结果（第52周）
在维持试验中，接受乌帕替尼(Rinvoq)15mg或30mg治疗的患者，在第52周达到主要终点临床缓解的比例分别为42%和52%，而接受安慰剂的患者中这一比例为12%。
此外，在接受乌帕替尼(Rinvoq)15mg或30mg治疗的患者中，分别有57%和68%达到了无皮质类固醇缓解（定义为：在诱导治疗结束时达到临床缓解的患者中，第52周前至少90天无皮质类固醇且达到[根据mMS定义的]临床缓解），而接受安慰剂的患者中这一比例为22%。
