2025年4月29日，艾伯维宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准每日一次15 mg的Rinvoq®（乌帕替尼）用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA）。此前，欧盟委员会最近已授予乌帕替尼(Rinvoq)用于治疗成人GCA患者的上市许可。
支持批准的临床试验证据
该批准得到关键的3期SELECT-GCA临床试验结果的支持，该试验达到了持续缓解的主要终点（接受乌帕替尼(Rinvoq)15mg联合26周类固醇减量方案的患者中，46.4%从第12周至第52周达到持续缓解，而接受安慰剂联合52周类固醇减量方案的患者中这一比例为29.0%；p=0.002）。在52周的安慰剂对照期间，乌帕替尼(Rinvoq)的安全性特征与其他已批准适应症中观察到的基本一致。
艾伯维关于此次批准的官方评论
“此次FDA批准将为GCA患者提供一种替代治疗方案，使患者有可能减停类固醇并达到持续缓解。”艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar医学博士表示，“随着乌帕替尼(Rinvoq)这一新适应症的获批，我们强调了艾伯维致力于探索如何识别和解决免疫介导疾病患者未满足需求的承诺。”
巨细胞动脉炎（GCA）概述
GCA是一种自身免疫性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中动脉发炎。如果不及时治疗，该疾病可能导致令人衰弱的症状和潜在的严重后果，如失明、主动脉瘤或中风。50岁以上的白人女性（最常见于70至80岁之间）患GCA的风险最高。尽管女性比男性更容易患GCA，但研究表明，男性更容易出现眼部表现。
专家对新治疗选择的评论
“糖皮质激素仍是GCA治疗的主要手段，但会导致明显的药物相关毒性。此外，该疾病患者复发仍然很常见，”宾夕法尼亚大学风湿病学主任、公共卫生硕士Peter A. Merkel医学博士，SELECT-GCA试验研究者表示。“我们现在有了治疗GCA的新选择。该临床试验的结果表明，乌帕替尼为患者提供了达到持续缓解的机会。”
安全性注意事项
乌帕替尼(Rinvoq)可能导致严重的副作用，包括：
严重感染。乌帕替尼(Rinvoq)会降低抵抗感染的能力。发生了严重感染，包括一些致命感染，如结核病（TB）以及由细菌、真菌或病毒引起的感染。
50岁及以上且至少有一种心脏病危险因素的人群死亡风险增加。
癌症和免疫系统问题。某些癌症（包括淋巴瘤和皮肤癌）的风险增加。当前或既往吸烟者患淋巴瘤和肺癌的风险更高。
50岁及以上且至少有一种心脏病危险因素的人群（尤其是当前或既往吸烟者）发生重大心血管事件（如心脏病发作、中风或死亡）的风险增加。
腿部或肺部静脉及动脉中的血栓（有些是致命的）。这在50岁及以上且至少有一种心脏病危险因素的人群中更常发生。
严重过敏反应。如果对乌帕替尼(Rinvoq)或其任何成分过敏，请勿服用。
胃或肠道撕裂；某些实验室检查结果的变化。
