2023年6月23日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准利特昔替尼(Ritlecitinib)——一种每日一次的口服治疗药物，用于12岁及以上患有严重斑秃的个体。批准的利特昔替尼(Ritlecitinib)推荐剂量为50毫克。这是FDA批准的首个且唯一用于青少年(12+)严重斑秃的治疗药物。
专家对临床意义的评论
“虽然患者可能在任意年龄开始出现斑秃症状，但大多数人会在十几岁、二十几岁或三十几岁时出现体征，”耶鲁大学医学院皮肤病学兼职副教授Brittany Craiglow博士说。“对于有大量脱发的年轻患者来说，利特昔替尼(Ritlecitinib)是一个特别重要的治疗选择，他们常常要与这种明显的疾病作斗争。”
作用机制
利特昔替尼(Ritlecitinib)是一种激酶抑制剂，可抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族。
辉瑞关于治疗进展的声明
“对于斑秃这种自身免疫性疾病，此前FDA未批准任何针对青少年的治疗方案，针对成人的选择也有限，利特昔替尼(Ritlecitinib)是一个重要的治疗进展，”辉瑞首席商务官、全球生物制药业务总裁Angela Hwang表示。“随着今天的批准，那些因大量脱发而苦恼的青少年和成人将有机会实现显著的头皮毛发再生。”
获批所依据的临床试验
FDA的批准是基于在斑秃患者中进行的临床试验结果。ALLEGRO 2b/3期试验共入组718名患者，这些患者根据脱发严重程度工具(SALT)测量，头皮脱发面积为50%或以上。该试验在18个国家的118个中心评估了利特昔替尼(Ritlecitinib)的疗效和安全性。
在这项关键性研究中，使用利特昔替尼(Ritlecitinib) 50毫克治疗的患者中，23%在六个月后头皮毛发覆盖达到80%或以上(SALT≤20)，而安慰剂组为1.6%。利特昔替尼(Ritlecitinib)的疗效和安全性在青少年(12至17岁)和成人(18岁及以上)中是一致的。
使用利特昔替尼(Ritlecitinib)的患者中，至少4%报告的最常见不良事件(AE)包括头痛(10.8%)、腹泻(10%)、痤疮(6.2%)、皮疹(5.4%)和荨麻疹(4.6%)。ALLEGRO 2b/3期研究的完整结果于2023年4月由《柳叶刀》杂志发表。
患者倡导组织的观点
“斑秃患者常常被误解，他们的经历常常被轻视为‘只是毛发问题’。然而，这是一种严重的自身免疫性疾病，除了身体症状外还可能产生相当大的负面影响。”全国斑秃基金会(NAAF)总裁兼首席执行官Nicole Friedland说，“我们相信利特昔替尼(Ritlecitinib)的获批是斑秃治疗领域的一个重大进展，特别是对青少年而言。看到更多FDA批准的治疗方法面世，这对患者群体来说是令人兴奋的。”
