普纳替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向并抑制BCR-ABL融合蛋白（包括T315I突变体）及其他激酶（如VEGFR、PDGFR、FGFR等）的活性，阻断异常信号转导，从而抑制肿瘤细胞增殖。
普纳替尼的功效与作用
1. 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病
新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，与化疗联合使用。
作为单药治疗，用于不适合其他激酶抑制剂或T315I阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。
2. 慢性髓系白血病
对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性髓系白血病。
不适合其他激酶抑制剂的加速期或急变期慢性髓系白血病。
T315I阳性的慢性髓系白血病。
使用限制：普纳替尼不适用于、也不推荐用于治疗新诊断的慢性期慢性髓系白血病。
普纳替尼的用法用量
1. 新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的推荐剂量：
起始剂量为30 mg口服，每日一次，与化疗联合。在诱导治疗结束时达到微小残留病阴性的完全缓解后，剂量应减至15 mg口服，每日一次。
2. 对于不适合其他激酶抑制剂的T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病或T315I阳性患者的单药治疗推荐剂量。
起始剂量为45 mg口服，每日一次。
3. 慢性期慢性髓系白血病的推荐剂量：
起始剂量为45 mg口服，每日一次。达到BCR::ABL1国际标准化比值≤1%后，剂量应减至15 mg口服，每日一次。
4. 加速期和急变期慢性髓系白血病的推荐剂量
起始剂量为45 mg口服，每日一次。
普纳替尼的注意事项
1. 高血压
监测血压并根据临床指征管理高血压。如果高血压不能通过医疗手段控制，应停药、减量或停止使用普纳替尼。
2. 胰腺炎
监测血清脂肪酶。根据严重程度，停药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。当脂肪酶升高并伴有腹部症状时，应评估胰腺炎。
3. 神经病变
监测周围神经和颅神经病变的症状。根据复发/严重程度，停药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。
4. 眼毒性
治疗前和治疗期间定期进行全面眼科检查。
5. 出血
监测出血情况并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。
6. 体液潴留
监测体液潴留并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。
7. 心律失常
监测心律失常的体征或症状并根据临床指征管理患者。根据复发/严重程度，中断给药，然后以相同或减低的剂量恢复用药，或停用普纳替尼。
8. 骨髓抑制
在治疗的前3个月内，每2周进行一次产科全血细胞计数，此后每月一次或根据临床指征进行。如果绝对中性粒细胞计数低于1.0 x 10⁹/L或血小板计数低于50 x 10⁹/L，应中断普纳替尼治疗，直至绝对中性粒细胞计数至少达到1.5 x 10⁹/L且血小板计数至少达到75 x 10⁹/L，然后以相同或减低的剂量恢复用药。
9. 肿瘤溶解综合征
在开始普纳替尼治疗前，确保充分水化并纠正升高的尿酸水平。
10. 可逆性后部白质脑病综合征
如果发生这种情况，应中断普纳替尼治疗直至缓解。症状缓解后恢复普纳替尼给药的安全性未知。
