普纳替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往治疗耐药或不耐受的某些类型白血病。
普纳替尼治疗哪些疾病？
1. 费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）
（1）新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）：可与化疗联合使用。该适应症基于诱导治疗结束时微小残留病阴性的完全缓解率获得加速批准。
（2）复发/难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）：作为单药治疗，用于无其他适用酪氨酸激酶抑制剂或存在 T315I 突变的患者。
2. 慢性髓性白血病（CML）
（1）慢性期慢性髓性白血病（CML）：用于对至少两种既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。
（2）加速期或急变期慢性髓性白血病（CML）：用于无其他适用酪氨酸激酶抑制剂的患者。
（3）T315I 突变阳性的慢性髓性白血病（CML）：包括慢性期、加速期或急变期。
重要限制：由于在一线临床试验中严重不良反应风险显著增加，普纳替尼不推荐也不适合作为新诊断慢性期 CML 患者的一线治疗。
普纳替尼的不良反应
1. 血管事件（警告风险）
（1）动脉闭塞事件：包括心肌梗死、卒中、外周血管疾病等，可能致命。风险随年龄增长而增加。
（2）静脉血栓栓塞事件：如深静脉血栓、肺栓塞等。
2. 心脏相关毒性
（1）心力衰竭：可能新发或加重，严重时可致命。
（2）心律失常：包括心房颤动、心动过速等。
3. 肝毒性
可导致肝功能异常、肝衰竭甚至死亡。治疗期间需定期监测肝功能。
4. 其他常见不良反应
（1）高血压：常见且可能严重；需定期监测和控制血压。
（2）胰腺炎：常伴有血清脂肪酶升高；需定期监测。
（3）出血：可能严重甚至致命，尤其是在血小板减少患者中。
（4）骨髓抑制：导致中性粒细胞、血小板和血红蛋白减少，增加感染和出血风险。
（5）神经毒性：如周围神经病变、头痛等。
（6）液体潴留：表现为水肿、胸腔积液等。
（7）眼部毒性：可能导致视力模糊、眼干，严重时可出现视网膜静脉阻塞。
普纳替尼的注意事项
1. 动脉闭塞事件
监测心血管症状；必要时停药或终止治疗。
2. 肝毒性
定期监测肝功能，出现异常时调整剂量。
3. 高血压
治疗期间监测血压，控制不佳时停药。
4. 胰腺炎
定期监测血清脂肪酶，若伴有腹痛需评估胰腺炎。
5. 胚胎-胎儿毒性
育龄期女性应采取有效避孕措施。
