2020年12月，美国FDA批准了普纳替尼(Ponatinib)的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CP-CML）成人患者。
更新后的给药方案
更新的药品标签中包含了针对CP-CML的优化、基于反应的给药方案：
起始剂量：45 mg
当达到BCR-ABL1IS ≤1%时，剂量减少至15 mg
该方案旨在通过维持疗效同时降低不良事件（包括动脉闭塞事件）风险，最大化获益-风险特征。
批准依据
该sNDA的批准基于II期OPTIC试验（普纳替尼(Ponatinib)治疗CML）的数据以及II期PACE试验（普纳替尼(Ponatinib)治疗Ph+ ALL和CML）的5年数据。
OPTIC试验的疗效和安全性结果
在88例接受新批准的基于反应方案（45 mg减至15 mg）治疗的患者中：
在12个月时，42%的患者达到BCR-ABL1IS ≤1%
在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持反应
任何级别的动脉闭塞事件发生于13%的患者
3级及以上动脉闭塞事件发生于7%的患者
PACE试验的疗效和安全性结果
PACE试验入组了对达沙替尼或尼洛替尼耐药/不耐受或携带T315I突变的Ph+ ALL和CML患者。共有449例患者接受了每日45 mg起始剂量的普纳替尼(Ponatinib)治疗。
93%的患者既往接受过≥2种TKI；56%的患者既往接受过≥3种TKI
在267例CP-CML患者中，55%在12个月时达到主要细胞遗传学反应（MCyR）（主要终点）
在64例携带T315I突变的患者中，70%达到MCyR
449例患者中动脉闭塞事件发生率为26%
普纳替尼(Ponatinib)当前获批的适应症
普纳替尼(Ponatinib)适用于：
1.对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的CP-CML成人患者
2.加速期（AP）或急变期（BP）CML成人患者以及无其他可用激酶抑制剂的Ph+ ALL成人患者
3.T315I阳性CML（CP、AP、BP）或T315I阳性Ph+ ALL成人患者
普纳替尼(Ponatinib)未被批准或推荐用于初诊CP-CML患者的治疗。
