武田近日公布了一项随机、国际、开放标签、多中心的3期PhALLCON试验的结果，该试验评估了普纳替尼(Ponatinib)与伊马替尼，两者均联合低强度化疗，作为新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)成人患者一线治疗的疗效和安全性。
主要终点结果
3期PhALLCON试验达到了其主要终点。与伊马替尼相比，普纳替尼(Ponatinib)联合低强度化疗在新诊断的Ph+ ALL成人患者中获得了更高的微小残留病(MRD)阴性完全缓解(CR)率。文献报道MRD阴性与患者长期预后改善相关。
安全性特征
试验期间未观察到新的安全性信号。试验数据将与监管机构讨论，并在未来与科学界分享。
公司声明
“Ph+ ALL是一种侵袭性疾病，在美国尚无获批的靶向一线治疗方案。迫切需要能够抑制与不良长期预后相关的难治性突变发生的有效治疗。”武田全球医学事务肿瘤学负责人Awny Farajallah医学博士表示，“我们很高兴看到普纳替尼(Ponatinib)如何填补这些患者的治疗空白，并期待分享结果。”
普纳替尼(Ponatinib)的作用机制
普纳替尼(Ponatinib)是一种靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，BCR-ABL1是在慢性髓性白血病(CML)和Ph+ ALL中表达的异常酪氨酸激酶。
普纳替尼(Ponatinib)使用基于计算和结构的药物设计平台开发，专门设计用于抑制BCR-ABL1及其突变体的活性。它抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括高度耐药的T315I突变。
普纳替尼(Ponatinib)的获批适应症
普纳替尼(Ponatinib)于2016年11月获得FDA完全批准，适用于：
1. 对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期CML(CP-CML)成人患者。
2. 加速期(AP)或急变期(BP)CML成人患者以及无其他激酶抑制剂可用的Ph+ ALL成人患者。
3. T315I阳性CML（CP、AP或BP）或T315I阳性Ph+ ALL成人患者。
普纳替尼(Ponatinib)未被批准或推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。
