美国食品药品监督管理局（FDA）批准莱特莫韦(Letermovir)的延长使用持续时间，从移植后100天延长至200天，用于预防接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的成年CMV血清阳性受者发生迟发性巨细胞病毒（CMV）感染和疾病。
批准依据：III期试验（NCT03930615）
该批准基于一项双盲、安慰剂对照的III期研究数据，该研究评估了在HSCT后将莱特莫韦(Letermovir)预防用药从第14周（约100天）延长至第28周（约200天）对有迟发性CMV感染和疾病风险患者的疗效。
研究设计
完成HSCT后100天莱特莫韦(Letermovir)预防用药的研究参与者被随机分配接受：
莱特莫韦(Letermovir)（n=144）
安慰剂（n=74）
从HSCT后第14周至第28周。主要终点是此期间出现临床显著性CMV感染的患者百分比。
关键疗效结果
莱特莫韦(Letermovir)组：
治疗失败率：2.8%
临床显著性CMV感染（第14–28周）：1.4%
至第28周因CMV病毒血症停药：1.4%
安慰剂组：
治疗失败率：18.9%
临床显著性CMV感染（第14–28周）：17.6%
至第28周因CMV病毒血症停药：1.4%
分层调整治疗差异：−16.1（95%CI:−25.8,−6.5；P=0.0005）
临床显著性CMV感染的累积发生率
莱特莫韦(Letermovir)组：
预防用药结束时（第28周）：1.6%
第38周：15.6%
安慰剂组：
第28周：17.6%
第38周：19.0%
从第38周至第48周，两组均未报告额外的临床显著性CMV感染病例。
亚组分析
按年龄、性别、种族以及迟发性CMV感染和疾病危险因素定义的亚组中，疗效保持一致。
其他获批适应症
莱特莫韦(Letermovir)还适用于预防高危成年肾移植受者（供体CMV血清阳性/受体CMV血清阴性[D+/R−]）的CMV疾病。
