美国食品药品监督管理局（FDA）批准吉瑞替尼（Gilteritinib，Xospata）片剂用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。FDA还批准了扩展的伴随诊断适应症，包括与吉瑞替尼联合使用。
“大约25%至30%的AML患者存在FLT3基因突变。这些突变与疾病进展和更高的复发风险相关，”FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur表示。“吉瑞替尼靶向该基因，是首个可以单独用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者的药物。”
AML是一种快速进展的癌症，会抑制骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少并持续需要输血。美国国家癌症研究所估计，今年约有19,520人被诊断患有AML；2018年约有10,670名AML患者将死于该病。
吉瑞替尼的疗效在一项针对138名复发性或难治性AML且经确认存在FLT3突变的患者的临床试验中进行了研究。21%的患者达到了完全缓解（血细胞计数完全恢复且无疾病证据）或完全缓解伴部分血液学恢复（血细胞计数部分恢复且无疾病证据）。在开始吉瑞替尼治疗时需要输注红细胞或血小板的106名患者中，31%的患者在至少56天内不需要输注。
临床试验中患者报告的常见副作用是肌肉和关节疼痛（肌痛/关节痛）、疲劳和肝酶升高（肝转氨酶）。建议医疗保健提供者监测患者是否出现可逆性后部脑病综合征（一种以头痛、意识模糊、癫痫发作和视力丧失为特征的综合征）、QT间期延长（可能导致心跳加快和心动过速）以及胰腺炎（胰腺炎症）。服用吉瑞替尼的患者可能发生罕见的分化综合征（症状可能包括发热、咳嗽、呼吸困难、肺或心脏周围积液、体重快速增加、肿胀、肾功能不全或肝功能不全）。孕妇或哺乳期妇女不应服用吉瑞替尼，因为它可能伤害发育中的胎儿或新生儿。
什么是吉瑞替尼？
吉瑞替尼是一种处方药，用于治疗既往治疗后复发或未改善的、携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的成人急性髓系白血病（AML）患者。您的医疗保健提供者将检测吉瑞替尼以确保它适合您。目前尚不清楚吉瑞替尼在儿童中是否安全有效。
在服用吉瑞替尼之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括是否您：
1. 患有心脏病，包括一种称为长QT综合征的疾病。
2. 有低钾血症（低钾）或低镁血症（低镁）病史。
3. 正在怀孕或计划怀孕。吉瑞替尼可能伤害您未出生的婴儿。如果您在吉瑞替尼治疗期间怀孕或认为自己可能怀孕，请立即告知您的医疗保健提供者。
4. 如果您能够怀孕，您的医疗保健提供者可能会在您怀孕前7天进行妊娠试验。
5. 能够怀孕的女性在治疗期间应使用有效的避孕措施，并在最后一次吉瑞替尼给药后持续至少6个月。
6. 有能够怀孕的女性伴侣的男性在吉瑞替尼治疗期间和最后一次吉瑞替尼给药后至少4个月内应使用有效的避孕措施。
7. 正在哺乳或计划哺乳。您不知道吉瑞替尼是否会进入您的母乳。告知您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
如何服用吉瑞替尼？
按照您的医疗保健提供者的指示服用吉瑞替尼。除非您的医疗保健提供者告知您，否则不要更改剂量或停止服用吉瑞替尼。
每天大约在同一时间服用吉瑞替尼一次。用一杯水整片吞下吉瑞替尼片剂。不要掰开、压碎或咀嚼吉瑞替尼片剂。如果您错过了一次吉瑞替尼剂量，请在同一天内尽快在至少12小时内服用下一次预定剂量。第二天恢复正常服药时间。不要在12小时内服用两次剂量。
吉瑞替尼可能有哪些副作用？
吉瑞替尼可能导致严重的副作用，包括：
可逆性后部脑病综合征（PRES）。如果您正在服用吉瑞替尼，您可能有发生称为PRES的脑部疾病的风险。
如果您出现癫痫发作或症状迅速恶化，如头痛、警觉性下降、意识模糊、视力下降、视力模糊或其他视觉问题，请立即告知您的医疗保健提供者。您的医疗保健提供者将进行测试以检查PRES。如果您出现PRES，您的医疗保健提供者将停止使用吉瑞替尼。
心律问题（QT延长）。吉瑞替尼可能导致称为QT延长的心脏问题。您的医疗保健提供者应在您开始服用吉瑞替尼之前以及吉瑞替尼治疗期间通过心电图（ECG）检查您的心脏电活动。如果您的心率发生任何变化，或者感到头晕、头重脚轻或眩晕，请立即告知您的医疗保健提供者。镁或钾水平低的人发生QT延长的风险更高。您的医疗保健提供者将在吉瑞替尼治疗前和治疗期间进行血液检查以检查您的钾和镁水平。
胰腺炎（胰腺炎症）。如果您出现持续、严重的胃痛，请立即告知您的医疗保健提供者。这种疼痛可能伴有或不伴有恶心和呕吐。吉瑞替尼最常见的副作用包括：关节或肌肉疼痛、肝功能检查改变、疲劳、发热、因液体潴留引起的肿胀皮疹、恶心、口腔溃疡、扩散到全身的感染（败血症）、头痛、低血压、腹泻、肺炎、头晕、呼吸急促、咳嗽和呕吐。
如果您在吉瑞替尼治疗期间出现任何副作用，您的医疗保健提供者可能会建议您减少剂量、暂时停止或完全停用吉瑞替尼。这些并非吉瑞替尼的所有可能副作用。
如何储存吉瑞替尼？
吉瑞替尼采用儿童安全包装。在室温68°F至77°F（20°C至25°C）之间储存吉瑞替尼。将吉瑞替尼保存在原装容器中。将吉瑞替尼和所有药物放在儿童接触不到的地方。
