2022年7月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了克唑替尼(Xalkori，Crizotinib)用于治疗1岁及以上患有不可切除、复发性或难治性间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性炎性肌纤维母细胞瘤(IMT)的成人和儿童患者。
评估疗效和安全性的临床试验
克唑替尼的安全性和有效性在两项多中心、单臂、开放标签试验中进行了评估，入组对象如下：
试验ADVL0912 (NCT00939770)：14名患有不可切除、复发性或难治性ALK阳性IMT的儿童患者。
试验A8081013 (NCT01121588)：7名患有不可切除、复发性或难治性ALK阳性IMT的成人患者。
主要疗效结果
主要疗效结局指标是客观缓解率(ORR)：
儿童患者(n=14)：ORR为86%（14名患者中的12名），95%置信区间(CI: 57, 98)（由独立审查委员会评估）。
成人患者(n=7)：5名患者达到了客观缓解。
常见不良反应
儿童患者(≥35%)
呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。
成人患者(≥35%)
视力障碍、恶心和水肿。
推荐剂量
成人患者：250 mg口服，每日两次，持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。
儿童患者：280 mg/m²口服，每日两次，持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。
FDA审评和认定
审评使用了评估辅助工具，这是申请人自愿提交以促进FDA评估的文件。
该申请被授予优先审评资格。
克唑替尼获得了孤儿药认定。
