2015年12月11日，美国食品药品监督管理局今日批准阿来替尼(Alectinib)用于治疗既往接受过另一种药物Xalkori（克唑替尼）治疗后疾病恶化或无法耐受该治疗的晚期（转移性）ALK阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
ALK阳性NSCLC背景信息
根据美国国家癌症研究所的数据，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015年估计有221,200例新发病例和158,040例死亡。ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因突变可发生在多种不同类型的癌细胞中，包括肺癌细胞。
约5%的NSCLC患者存在ALK基因突变。在转移性癌症中，疾病扩散到身体的新部位；对于ALK阳性NSCLC转移患者，脑部是常见的扩散部位。
FDA官方评论
“今天的批准为那些一旦对Xalkori治疗不再应答时几乎没有治疗选择的患者群体提供了一种新疗法。”FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说，“除了对肺部肿瘤的主要作用外，阿来替尼(Alectinib)的临床试验还提供了对已扩散至脑部肿瘤作用的证据，这是临床医生需要了解的一个重要效果。”
作用机制
阿来替尼(Alectinib)是一种口服药物，可阻断ALK蛋白的活性，从而可能阻止NSCLC细胞的生长和扩散。
获批所依据的临床试验
阿来替尼(Alectinib)的安全性和有效性在两项单臂临床试验中进行了研究，这些试验入组了既往Xalkori无法控制病情的转移性ALK阳性NSCLC患者。受试者每日两次接受阿来替尼(Alectinib)，并测量药物对肺部肿瘤的影响：
在第一项研究中，38%的受试者出现部分肿瘤缩小，平均持续7.5个月。
在第二项研究中，44%的受试者出现部分肿瘤缩小，平均持续11.2个月。
对于有可测量脑转移的受试者，61%的受试者出现脑肿瘤完全或部分缩小，平均持续9.1个月。
不良反应
常见副作用：疲劳、便秘、水肿（肿胀）和肌痛（肌肉疼痛）。
严重副作用：肝脏问题、严重或危及生命的肺部炎症、心率过缓、严重肌肉问题以及日晒后晒伤。
监管认定与批准路径
阿来替尼(Alectinib)通过加速批准路径获批，该路径允许FDA基于具有临床意义的结果（此处为肿瘤缓解和缓解持续时间）的证据批准针对严重/危及生命疾病的药物。需要进行确证性研究以验证临床获益。
该药物获得突破性疗法认定和优先审评资格，以加快研发和审评进程。
该药物还获得孤儿药认定，为支持罕见病药物的开发提供激励措施。
