近日，欧洲药品管理局人用药品委员会推荐批准芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗12岁及以上、对皮质类固醇或其他全身治疗应答不足的急性或慢性移植物抗宿主病(GVHD)患者。
基于3期试验REACH2 (NCT02913261)和REACH3 (NCT03112603)的研究结果，该药物在类固醇难治性和依赖性急性和慢性GVHD患者中分别显示出优于最佳可用治疗(BAT)的疗效。
具体而言，在类固醇难治性或依赖性急性GVHD患者中，ruxolitinib在第28天的总缓解率(ORR)为62.3%，而BAT为39.4%。
在24周时，芦可替尼(Ruxolitinib)在类固醇难治性或依赖性慢性GVHD患者中也显示出优于BAT的ORR，发生率分别为49.7%和25.6%。
欧盟委员会推荐芦可替尼(Ruxolitinib)用于治疗急性或慢性移植物抗宿主病。
弗莱堡大学医院血液学、肿瘤学和干细胞移植科的Robert Zeiser博士在一份新闻稿中表示：“对于许多血液疾病，异基因移植是唯一可能治愈的治疗方法；然而，接受移植的患者中有一半会出现急性或慢性GVHD。令人鼓舞的是，我们可能很快能够为那些对一线皮质类固醇或其他全身治疗应答不足的其他衰弱性疾病患者提供新的标准治疗。”
芦可替尼(Ruxolitinib)是Incyte口服药物Jakafi的活性药物成分，该药已在美国获批三个适应症：
(1) 用于治疗对硫鸟嘌呤应答不足或不耐受的成人真性红细胞增多症(PV)患者；
(2) 用于治疗中危至高危骨髓纤维化(MF)成人患者，包括原发性MF、PV后MF和原发性血小板增多症后MF；
(3) 用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)患者。
第三个适应症于2019年5月获得FDA批准，使其成为首个获批用于该适应症的药物。
