美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正式批准强生公司的贝达喹啉(Sirturo)作为联合疗法的一部分，用于治疗年龄在5岁及以上、体重至少15公斤、且对至少利福平和异烟肼耐药的结核病儿童和成人患者。此项FDA批准基于证实该药物临床获益的确证性试验。
贝达喹啉(Sirturo)是一种二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，最初于2012年基于两项针对耐多药结核病患者的2期对照试验中痰培养转阴时间的分析，获得FDA加速批准。
贝达喹啉(Sirturo)是首个获批用于治疗耐多药结核病的药物，旨在与其他药物联合使用。贝达喹啉(Sirturo)通过一种新颖的作用机制发挥作用——抑制结核分枝杆菌在体内复制和传播所需的酶。
这是自1970年利福平问世以来首个具有新颖作用机制的靶向结核病药物。目前，该药物是世界卫生组织推荐的耐多药结核病治疗指南中的核心组成部分，每四名接受治疗的耐多药结核病患者中就有三名接受了含贝达喹啉的方案。
常规批准基于3期STREAM研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02409290）的数据。这项开放标签、阳性对照、随机试验评估了贝达喹啉联合其他口服抗结核药物治疗40周，在痰涂片阳性肺结核（由结核分枝杆菌引起且至少对利福平耐药）患者中的疗效和安全性。该研究包括四个治疗组（A、B、C和D）；然而，由于结核病治疗标准护理的变更，两个研究组（A和D）已停止。
B组患者（n=202）接受了40周的治疗，包括莫西沙星（n=140）或左氧氟沙星（n=62）、氯法齐明、乙胺丁醇和吡嗪酰胺，并在前16周补充了卡那霉素、大剂量异烟肼和丙硫异烟胺。
C组患者（n=211）接受了40周的治疗，包括贝达喹啉、左氧氟沙星、氯法齐明、乙胺丁醇和吡嗪酰胺，并在前16周补充了大剂量异烟肼和丙硫异烟胺。
确证性试验的主要终点是评估在第76周时，C组中取得良好疗效结果的患者比例是否不低于B组。良好疗效定义为两次连续培养阴性且无不良结局。
C组和B组的改良意向治疗人群分别包括196例和187例患者。结果显示，贝达喹啉组（C组）在第76周时有82.7%的患者获得良好应答，而活性对照组（B组）为71.1%（治疗差异为11% [95% CI, 2.9–19]）。贝达喹啉治疗组的不良反应发生率为17.3%，活性对照组为28.9%。
不良反应的原因包括需要修改或延长治疗（C组8.2%，B组23%）、在第76周内无培养结果（C组6.1%，B组3.7%）以及第76周时死亡（C组[缺失数据]）。C组的成功率为2.6%，B组为1.1%，或者在第76周时最后两次培养中至少一次阳性（C组0.5%，B组1.1%）。
截至第132周的长期疗效数据包括C组74.5%（146/196）的患者和B组77.5%（145/187）的患者。在第132周时，两个治疗组之间良好结局的差异为9%（95% CI, 0.6–17.5）。
贝达喹啉(Sirturo)有20毫克片剂，应在直接观察疗法下进行给药。
