美国食品药品监督管理局（FDA）于9月10日批准了口服选择性MEK抑制剂司美替尼(Selumetinib)的口服颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上伴有症状、无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此前，司美替尼(Selumetinib)仅以胶囊剂形式用于2岁及以上患者。
口服颗粒剂型的批准基于健康成人的生物利用度研究，以及SPRINT Stratum I试验（评估胶囊剂在2岁及以上患者中的疗效）和SPRINKLE研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05309668）的暴露匹配结果。
SPRINT Stratum I试验评估了胶囊剂在2岁及以上患者中的疗效，而SPRINKLE研究目前正在评估口服颗粒剂型在1岁及以上患者中的疗效。
研究结果显示，两种剂型的暴露水平相当，支持将疗效外推至更年幼的患者。
司美替尼(Selumetinib)的新型口服颗粒剂型有5毫克和7.5毫克两种剂量规格。口服颗粒剂包装在胶囊中，应在配制后30分钟内打开，并与顺滑的酸奶或水果泥（如苹果、香蕉、梨或草莓）一同服用；胶囊壳不应吞服。口服颗粒剂不应加入液体中，也不应与葡萄柚或任何含有塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合。
胶囊或口服颗粒剂的推荐剂量均基于体表面积。对于肝功能损害患者或正在服用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者，建议调整剂量。
此外，司美替尼(Selumetinib)的处方信息包含以下警告和注意事项：心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加（司美替尼(Selumetinib)胶囊）以及胚胎-胎儿毒性。
警告和注意事项的发生率已更新，纳入了更多儿科患者数据；未发现新的安全性信号。
