美国食品药品监督管理局（FDA）批准了司美替尼（selumetinib，Koselugo）口服颗粒和胶囊，这是一种口服选择性MEK抑制剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此前，司美替尼(Selumetinib)仅以胶囊形式提供给2岁及以上患者。
口服颗粒剂型的批准依据
口服颗粒剂型的批准基于：
一项在健康成人中进行的生物利用度研究
SPRINT Stratum I试验（评估胶囊在≥2岁患者中的疗效）与SPRINKLE试验（NCT05309668，目前正在评估口服颗粒在≥1岁患者中的疗效）中患者的暴露量匹配
研究表明两种剂型之间的暴露量相当，支持将疗效外推至更年幼的患者。
剂型和给药方法
口服颗粒
可用规格：5 mg和7.5 mg
包装于胶囊中；临用前打开胶囊并与软酸奶或果泥（例如苹果、香蕉、梨、草莓）混合
配制后30分钟内服用
不要吞服胶囊壳
不要与液体或含有葡萄柚/塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合
胶囊
先前已获批用于2岁及以上患者
剂量建议
司美替尼(Selumetinib)（胶囊或口服颗粒）的推荐剂量基于体表面积。建议对肝功能损害患者以及同时服用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者进行剂量调整。
警告和注意事项
司美替尼(Selumetinib)的处方信息包括以下方面的警告和注意事项：
心肌病
眼毒性
胃肠道毒性
皮肤毒性
肌酸磷酸激酶升高
维生素E水平升高
出血风险增加（胶囊）
胚胎-胎儿毒性
已更新警告和注意事项的频率以纳入更多儿科数据；未发现新的安全性信号。
