2020年5月8日，美国食品药品监督管理局加速批准口服激酶抑制剂塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于治疗经FDA批准检测确定的与RET融合或突变相关的转移性非小细胞肺癌及多种类型的转移性甲状腺癌。塞尔帕替尼(Selpercatinib)是首个专门获批用于RET突变或融合相关癌症患者的药物。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)的批准基于一项针对三类与RET融合或突变相关肿瘤患者的临床试验结果，包括转移性RET融合或突变NSCLC患者以及两种不同类型转移性甲状腺癌患者。
该研究纳入了105名既往接受过化疗的RET融合阳性NSCLC成人患者。总体而言，64%的患者对塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗有应答，且大多数患者（81%）的应答持续6个月或更长时间。这包括39名既往未接受过任何肺癌治疗的RET融合阳性NSCLC患者。该研究还纳入了转移性甲状腺癌患者，他们对塞尔帕替尼(Selpercatinib)同样显示出类似的阳性应答。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)最常见的副作用是实验室检查结果升高，包括AST、ALT和血糖水平升高；白细胞计数、白蛋白和钙水平降低；口干；腹泻；肌酐升高、碱性磷酸酶升高和高血压；疲劳；身体或四肢肿胀；血小板计数降低；胆固醇升高；皮疹；便秘；以及钠水平降低。
塞尔帕替尼(Selpercatinib)的严重副作用包括肝脏相关副作用、血压升高、心跳异常、出血和过敏反应。对于出现肝脏相关副作用的患者，应暂时或永久停用塞尔帕替尼(Selpercatinib)。
