Blueprint Medicines近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准精准肿瘤药物普拉替尼(Pralsetinib)用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
同日，FDA也受理了普拉替尼(Pralsetinib)用于治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌的新药上市申请（NDA），该申请将通过实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目进行审评。FDA已授予该NDA优先审评资格，处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2021年2月28日。
值得注意的是，普拉替尼(Pralsetinib)是唯一一款每日一次口服的RET靶向疗法，已在RET融合阳性NSCLC患者中证明具有持久的疗效和高完全缓解率。该批准基于I/II期ARROW研究的肿瘤缓解数据，该数据显示，无论RET融合伴侣或中枢神经系统受累情况如何，普拉替尼(Pralsetinib)对RET融合阳性NSCLC患者均有效，其中部分患者达到完全缓解。
RET生物标志物检测是确定转移性NSCLC患者是否有资格接受普拉替尼(Pralsetinib)治疗的唯一方法。可使用现有的生物标志物检测方法（包括肿瘤组织或液体活检的下一代测序）识别RET融合。在ARROW试验中，使用下一代测序、FISH或其他方法检测RET融合。
基于I/II期ARROW研究的肿瘤缓解数据，普拉替尼(Pralsetinib)获得FDA加速批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性临床试验中对临床获益的验证和描述。在该研究中，RET融合阳性NSCLC患者接受普拉替尼(Pralsetinib) 400 mg每日一次给药。数据显示：
（1）在87名既往接受过含铂化疗的患者中，客观缓解率（ORR）为57%（95% CI: 46-68%），完全缓解率（CR）为5.7%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95% CI: 15.2个月，不可估计）。
（2）在27名未接受过含铂化疗的初治患者中，ORR为70%（95% CI: 50-86%），CR为11%，中位DOR为9.0个月（95% CI: 6.3个月，不可估计）。
普拉替尼(Pralsetinib)的药品说明书包含关于间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性、出血事件、伤口愈合受损风险以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
以上是FDA批准非小细胞肺癌新RET药物普拉替尼(Pralsetinib)每日一次口服的最新信息。如需了解更多关于普拉替尼(Pralsetinib)的信息，请直接联系我们的药师客服。
