美国食品药品监督管理局（FDA）于8月9日宣布，已全面批准普拉替尼(Pralsetinib)用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
普拉替尼(Pralsetinib)是一种每日一次口服的RET靶向疗法，能够选择性强效抑制导致多种癌症（包括约1-2%的NSCLC患者）的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。普拉替尼先前于2020年9月4日获得FDA加速批准，用于同一适应症。
疗效基于1/2期开放标签ARROW试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03037385）的数据。这项多队列研究纳入了含铂化疗后进展的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，以及未经治疗的转移性非小细胞肺癌患者。
研究参与者接受口服普拉替尼(Pralsetinib) 400 mg每日一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要结局指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
在130例既往接受过含铂化疗的患者中，客观缓解率（ORR）为63%（95% CI，54–71）；6%的患者达到完全缓解，57%达到部分缓解。中位缓解持续时间为38.8个月（95%置信区间14.8，不可估计）；66%的患者缓解持续至少12个月。在该研究人群中，54例患者既往接受过抗PD-1或抗PD-L1治疗，或同时接受过含铂化疗。该亚组的ORR为59%（95% CI，45–72），中位DOR为22.3个月（95% CI，8.0，不可估计）。
在107例未经治疗的患者中，ORR为78%（95% CI，68–85）；7%的患者达到完全缓解，71%达到部分缓解。中位缓解持续时间为13.4个月（95% CI，9.4–23.1）；45%的患者缓解持续至少12个月。
安全性方面，普拉替尼(Pralsetinib)观察到的最常见不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。
