2020年5月25日，百时美施贵宝公司近期宣布，美国食品药品监督管理局已批准具有抗肿瘤活性的免疫调节剂泊马度胺(Pomalidomide)用于治疗卡波西肉瘤患者。具体批准适应症包括：
1. 对高效抗逆转录病毒治疗耐药的艾滋病相关性卡波西肉瘤患者。
2. 人类免疫缺陷病毒阴性的卡波西肉瘤患者。
批准依据：研究12-C-0047
研究设计
该批准基于开放标签、单臂I/II期研究12-C-0047的数据。该试验评估了泊马度胺(Pomalidomide)在有症状的HIV阳性和HIV阴性卡波西肉瘤患者（其中大多数为晚期）中的安全性、药代动力学和疗效。
试验实施
该试验由Robert Yarchoan博士领导的团队根据合作研发协议进行。共28例患者（18例HIV阳性，10例HIV阴性）接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗，剂量为5 mg口服每日一次，最多21个周期（每周期28天），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。有症状的肺部或内脏卡波西肉瘤、静脉或动脉血栓栓塞史或血栓前状态的患者被排除。所有患者在整个治疗期间每日服用阿司匹林81 mg用于血栓预防。从治疗开始至首次缓解的中位时间为1.8个月（范围：0.9–7.6个月）。
主要终点
研究的主要终点是根据艾滋病临床试验组肿瘤学委员会制定的卡波西肉瘤缓解标准，由研究者评估的总缓解率，包括完全缓解、临床完全缓解和部分缓解。
疗效结果
数据显示，所有患者的总缓解率为71%（20/28；95%置信区间：51, 87）。其中，24%（4/28）的患者达到完全缓解，57%（16/28）达到部分缓解。所有患者的中位缓解持续时间为12.1个月（95%置信区间：7.6, 16.8）。此外，50%的缓解患者在接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗期间维持缓解达12个月。
安全性特征
最常见的不良反应（≥30%），包括实验室异常，为中性粒细胞减少或白细胞计数降低、肌酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲劳、血红蛋白降低、血小板减少、磷酸盐降低、白蛋白降低或钙降低、ALT升高、恶心和腹泻。11%（3/28）的患者因不良反应永久终止治疗。未发现新的安全性信号。泊马度胺(Pomalidomide)在卡波西肉瘤中的安全性特征与其在已批准适应症中的已知安全性特征一致。
补充信息
卡波西肉瘤概述
卡波西肉瘤是一种罕见的癌症，通常表现为皮肤病变，但也可能发生在身体的其他多个部位，包括肺、淋巴结和消化系统。它由卡波西肉瘤相关疱疹病毒（又称人类疱疹病毒8型）引起，最常见于免疫功能低下的HIV感染者。
泊马度胺(Pomalidomide)的临床意义
泊马度胺(Pomalidomide)是20多年来首个获批用于治疗卡波西肉瘤的口服新型治疗药物。需要注意的是，艾滋病相关性卡波西肉瘤患者应遵医嘱继续接受高效抗逆转录病毒治疗以控制HIV。
