欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)发布了积极审评意见，建议批准拜耳公司的靶向抗癌药拉罗替尼(Larotrectinib)用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合的儿童和成人实体瘤患者。
获批适应症
NTRK基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤，或者手术切除可能导致严重并发症的肿瘤，且无令人满意的替代治疗方案。
此前美国FDA批准情况
此前，拉罗替尼(Larotrectinib)已获得美国FDA批准，用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者，包括：
无已知获得性耐药突变
转移性疾病或手术切除会导致严重并发症的肿瘤
无令人满意的替代治疗方案，或既往治疗后疾病进展
此次欧洲批准巩固了拉罗替尼(Larotrectinib)作为首个口服TRK抑制剂和首个组织不确定（“肿瘤不确定”）广谱抗癌药物的地位。
作用机制
拉罗替尼(Larotrectinib)是一种强效、口服、选择性的原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，直接靶向TRKA、TRKB和TRKC，关闭驱动TRK融合阳性肿瘤生长的致癌信号通路。
它对TRK融合阳性肿瘤（包括原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤和脑转移瘤）表现出显著且持久的抗肿瘤活性，与患者年龄或肿瘤组织学类型无关。
支持CHMP意见的临床试验数据
该积极意见基于三项临床研究中102名患者的汇总数据：
成人患者1期研究
成人和儿童患者2期NAVIGATE研究
儿童患者1/2期SCOUT研究
研究人群
主要分析人群中的93名患者
另外9名原发性中枢神经系统肿瘤患者
关键疗效结果
主要分析集(n=93)
总缓解率(ORR)：72%（95% CI: 62–81）
完全缓解(CR)：16%
部分缓解(PR)：55%
扩展分析（包括原发性中枢神经系统肿瘤，n=102）
ORR：67%（95% CI: 57–76）
CR：15%
PR：51%
缓解持久性与生存期
中位缓解持续时间(DOR)：尚未达到（范围：1.6+至38.7+个月）
75%的患者DOR≥12个月
1年总生存率：90%（95% CI: 83–97）
