2020年5月26日，拜耳宣布向日本厚生劳动省（MHLW）提交了精准肿瘤药物拉罗替尼(Larotrectinib)的新药上市申请（NDA）。该申请旨在寻求批准用于治疗携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者。
支持NDA的临床数据
日本的NDA基于三项临床试验中102名患者的汇总数据：
成人患者I期试验
成人和青少年患者的II期NAVIGATE试验
儿科患者的I/II期SCOUT试验
这些试验评估了拉罗替尼(Larotrectinib)在超过20种不同组织学实体瘤类型中的疗效，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠癌、胆管癌、软组织肉瘤、唾液腺癌和婴儿纤维肉瘤。
研究人群
主要分析人群中的93名患者
另外9名原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者
疗效结果
主要分析集（n=93）
客观缓解率（ORR）：72%（95% CI: 62–81）
完全缓解（CR）：16%
部分缓解（PR）：55%
扩展分析（包括原发性中枢神经系统肿瘤，n=102）
ORR：67%（95% CI: 57–76）
CR：15%
PR：51%
缓解持久性和生存期
中位首次缓解时间：1.81个月
中位缓解持续时间（DOR）：尚未达到（范围：1.6+至38.7+个月）
75%的患者DOR ≥ 12个月
1年总生存率：88%（95% CI: 81–95）
中位无进展生存期（PFS）：尚未达到
安全性特征（n=125）
大多数不良事件（AE）为1级或2级
仅3%的患者因AE永久停药
19名患者（15%）需要减量，其中10名（8%）因AE减量
大多数导致减量的AE发生在治疗的前3个月内
生活质量（QoL）结果
拉罗替尼(Larotrectinib)在成人和儿童中显示出具有临床意义的生活质量改善：
60%的成人患者报告EORTC QLQ-C30全球健康状况评分改善
76%的儿科患者报告PedsQL总分改善
关于拉罗替尼(Larotrectinib)
拉罗替尼(Larotrectinib)是一种首创的口服TRK抑制剂。其活性成分拉罗替尼是一种强效、高选择性的原肌球蛋白受体激酶（TRKA、TRKB、TRKC）抑制剂。它直接靶向TRK蛋白，关闭驱动TRK融合阳性肿瘤的致癌信号通路，这些肿瘤可发生在身体的任何部位，并且通常对标准治疗（手术、化疗、放疗）难以耐受。
全球批准历史
2018年11月：在美国首次获得全球批准，作为首个口服TRK抑制剂和首个不限组织来源（“瘤种无关”）的抗癌药物，无论肿瘤类型如何。
目前已在多个国家和地区获得批准，包括欧盟。
