2018年11月26日，美国食品药品监督管理局今日加速批准拉罗替尼(Larotrectinib)适用于治疗满足以下标准的成人和儿童实体瘤患者：
携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合，且无已知的获得性耐药突变
肿瘤为转移性，或者手术切除可能导致严重并发症
无令人满意的替代治疗方案，或既往治疗出现疾病进展
这一批准标志着癌症治疗向“组织不确定”疗法的重要转变，即基于不同肿瘤类型中共同的生物标志物来批准药物，而非肿瘤的原发部位。此前FDA于2018年早些时候发布了相关指导文件政策。
FDA局长评论
“今天的批准标志着癌症治疗朝着基于肿瘤遗传学而非其在体内起源部位的重要转变又迈进了一步。”FDA局长Scott Gottlieb医学博士表示，“这种新的部位不确定的肿瘤疗法并非针对特定器官（如乳腺或结肠）发生的癌症。其批准反映了利用生物标志物指导药物开发和更精准药物递送的进步。
我们现在有能力确保合适的患者在合适的时间获得合适的治疗。这种类型的药物开发项目，招募了患有不同肿瘤但具有共同基因突变的患者，在十年前是不可能的，因为当时我们对这类癌症突变了解甚少。
通过使用我们的突破性疗法认定和加速批准程序，我们支持精准肿瘤药物开发的创新，并为癌症患者开发更具针对性和更有效的治疗方法。对于儿童癌症尤其如此。基于我们对癌症等疾病潜在生物学机制的日益深入理解，我们致力于继续推进更现代化的临床试验设计框架，以支持跨疾病类型的更具针对性的创新。”
NTRK融合的机制与流行病学
NTRK基因功能
NTRK基因编码TRK蛋白家族。NTRK基因与其他基因的异常融合会导致组成性生长信号，从而驱动肿瘤发生。
患病率与未满足的医疗需求
NTRK融合罕见，但出现在多种肿瘤类型中。在此次批准之前，对于经常表达该突变的肿瘤（例如以下几种）尚无靶向治疗方法：
乳腺类似物分泌性癌
细胞性或混合性先天性中胚层肾瘤
婴儿纤维肉瘤
临床试验证据
拉罗替尼(Larotrectinib)的疗效在三个临床试验中进行了评估。
研究人群
55名携带NTRK基因融合（无耐药突变）、肿瘤为转移性或手术可能导致严重并发症的儿童和成人实体瘤患者。所有患者均无令人满意的替代治疗方案，或既往治疗后出现疾病进展。
关键疗效结果
总缓解率(ORR)：在多种肿瘤类型中为75%
缓解持久性：
73%的缓解持续≥6个月
39%的缓解持续≥12个月（分析时）
有反应的肿瘤类型
对拉罗替尼(Larotrectinib)有反应的携带NTRK融合的实体瘤包括：
软组织肉瘤
唾液腺癌
婴儿纤维肉瘤
甲状腺癌
肺癌
