Agios是一家领先的美国癌症生物制药公司，也是癌症和罕见遗传病细胞代谢疗法的先驱。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其靶向抗癌药艾伏尼布(Ivosidenib)突破性疗法认定，用于治疗经FDA批准的检测方法证实携带易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征成人患者。
艾伏尼布(Ivosidenib)是一种口服异柠檬酸脱氢酶-1靶向抑制剂，于2018年7月获得FDA批准，用于经雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒检测出IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该批准使艾伏尼布(Ivosidenib)成为FDA批准的首个用于治疗IDH1突变R/RAML的药物。
BTD是FDA于2012年建立的新药审评通道，旨在加快治疗严重或危及生命疾病的新药的开发和审评，这些药物需要有初步临床证据表明与现有治疗相比有实质性改善。获得BTD的药物在开发过程中获得更密切的指导，包括来自FDA高级官员的指导，确保患者能在最短时间内获得新的治疗选择。
FDA授予艾伏尼布(Ivosidenib)治疗MDS的BTD是基于一项正在进行的针对血液恶性肿瘤（包括MDS）的I期剂量递增和扩展研究的数据。该结果于2019年9月在第七届血液肿瘤学会年会上公布。
这些结果表明，艾伏尼布(Ivosidenib)单药治疗在IDH1突变导致的复发或难治性MDS患者中耐受性良好，并与持久的缓解以及实现和维持不依赖输血状态相关。在12名每日口服500 mg 艾伏尼布(Ivosidenib)的患者中，中位治疗持续时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，42%的患者年龄超过75岁。
截至2018年11月2日，75%（9/12）的患者达到疾病缓解，42%（5/12）达到完全缓解（CR）。中位CR持续时间尚未达到（95% CI: 2.8个月 - 不可估计）。在达到CR的患者中，60%在12个月内保持无复发。
此外，9名患者（75%）在研究期间有56天或更长时间不依赖输血。任何级别最常见的不良事件为背痛、腹泻、疲劳和皮疹。12名患者中有1名观察到2级IDH分化综合征。没有不良事件导致永久停药。
