美国食品药品监督管理局（FDA）已批准艾伏尼布(Ivosidenib)用于治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML）。
该批准基于一项开放标签、单臂、多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该试验纳入了174例经雅培RealTime IDH1检测（一种用于筛选适合艾伏尼布治疗的AML患者的FDA批准检测）确认为IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。艾伏尼布以每日500 mg的起始剂量口服给药。如果患者出现持续疾病进展、药物毒性过大或需要进行造血干细胞移植，则停止用药。中位治疗持续时间为4.1个月（范围0.1–39.5个月）。在174例患者中，有21例（12%）在接受艾伏尼布治疗后进行了干细胞移植。
疗效基于CR（完全缓解）+ CRh（伴部分血液学恢复的完全缓解）的持续时间以及从输血依赖转为非依赖的比率确定。试验显示，CR+CRh率为32.8%（95%置信区间：25.8%–40.3%）。中位达缓解时间为2个月（范围0.9–5.6个月），中位缓解持续时间为8.2个月（95%置信区间：5.6–12个月）。CR率和CRh率分别为24.7%（95%置信区间：18.5%，31.8%）和8.0%（95%置信区间：4.5%，13.1%）。在基线时依赖红细胞（RBC）和血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天内不再需要接受红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天内仍然不需要输注。
最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、粘膜炎、心电图QTc间期延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。
艾伏尼布的推荐剂量为每日口服500 mg，随餐服用。如果病情持续恶化或药物引起过度毒性，应停止使用。建议治疗至少6个月。
