2021年，Agios在美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会上展示了靶向抗癌药艾伏尼布（TIBSOVO）治疗异柠檬酸脱氢酶-1突变胆管癌的全球3期ClarIDHy试验最终数据的全面分析，包括成熟的总生存期结果。
该研究在既往经治的IDH1突变胆管癌患者中进行。最终分析显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组患者在次要终点OS方面有所改善，但未达到统计学显著性。具体而言，艾伏尼布治疗组的中位OS为10.3个月，安慰剂组为7.5个月（HR=0.79；95% CI: 0.56–1.12；单侧p=0.093）。
值得注意的是，临床方案规定，如果疾病进展，接受安慰剂的患者可以转用艾伏尼布（TIBSOVO）。事实上，安慰剂组中有高比例的患者（70.5%）转用了艾伏尼布。使用秩保持结构失效时间模型进行的预设交叉调整分析显示，安慰剂组的中位总生存期为5.1个月（HR=0.49，95% CI 0.34–0.70，单侧p<0.0001）。研究中观察到的安全性与先前公布的数据一致。
IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于多种肿瘤中，包括急性髓系白血病、胆管癌和胶质瘤。艾伏尼布是首个针对IDH1突变癌症的选择性、强效口服靶向抑制剂。
在监管批准方面，艾伏尼布（TIBSOVO）于2018年7月获得美国FDA批准，用于经检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）确认的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该批准使艾伏尼布成为FDA批准的首个用于治疗IDH1突变R/RAML的药物。
