2022年5月25日，施维雅宣布，美国FDA已批准艾伏尼布（Tibsovo）联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者，这些患者年龄在75岁及以上，或因合并症无法接受强化诱导化疗。
AGILE III期试验结果支持了这一扩大批准，显示与阿扎胞苷单药相比，艾伏尼布(Ivosidenib)联合阿扎胞苷显著改善了无事件生存期（EFS）（HR，0.35；95% CI，0.17–0.72；双侧P = .0038）。与阿扎胞苷单药治疗相比，加用艾伏尼布(Ivosidenib)将中位总生存期（OS）改善至24.0个月（95% CI，11.3–34.1）对比7.9个月（95% CI，4.1–11.3）（HR，0.44；95% CI，0.27–0.73；P = .001）。
值得注意的是，艾伏尼布(Ivosidenib)是一种口服异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）靶向抑制剂，已获FDA批准用于经检测（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）确认存在敏感性IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个且唯一获FDA批准用于治疗IDH1突变R/R AML的药物。
一项全球性、双盲、安慰剂对照的III期试验入组了既往未经治疗、经中心诊断确诊为IDH1突变且不适合接受强化化疗的AML患者。
截至数据截止日期（2021年3月18日），39例患者接受了治疗；研究组为38%，对照组为16%。
发表在《新英格兰医学杂志》上的其他数据显示，艾伏尼布(Ivosidenib)组的完全缓解（CR）率为47%（95% CI，35%–59%），阿扎胞苷单药组为15%（95% CI，8%–25%）（P < .001）。艾伏尼布(Ivosidenib)组的中位CR持续时间尚未达到，而阿扎胞苷单药组为11.2个月。
在达到完全缓解的患者中，研究组估计的1年内维持完全缓解的概率为88%，对照组为36%。艾伏尼布/阿扎胞苷组达到完全缓解（CR）的中位时间为4.3个月（范围1.7–9.2），阿扎胞苷单药组为3.8个月（范围1.9–8.5）。研究组和对照组中，达到CR或部分血液学恢复的患者比例分别为53%（95% CI，41%–65%）和18%（95% CI，10%–28%）。
此外，接受艾伏尼布/阿扎胞苷治疗的患者中有62%（95% CI，50%–74%）达到客观缓解，而接受阿扎胞苷单药治疗的患者中该比例为19%（95% CI，11%–30%）（P<.001）。中位缓解持续时间分别为22.1个月（95% CI 13.0–不可预测）和9.2个月（95% CI 6.6–14.1）。
该联合方案的安全性特征与先前发表的研究结果一致。在接受该方案治疗的新诊断AML患者中观察到的最常见毒性包括恶心、呕吐、心电图QT间期延长、失眠、吞咽困难、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难和头痛。
2021年8月，艾伏尼布(Ivosidenib)获FDA批准用于治疗胆管癌。在中国，它于今年2月获批用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。
