施维雅制药公司10月24日发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布其IDH1抑制剂艾伏尼布(Ivosidenib)获得新适应症：用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。这是首个获批用于该适应症的靶向疗法。
此外，FDA还批准了雅培RealTime IDH1检测作为辅助诊断工具，用于识别伴有IDH1突变的复发或难治性MDS患者。
新闻稿指出，这是艾伏尼布(Ivosidenib)针对IDH1突变癌症的第五个适应症。在美国，艾伏尼布(Ivosidenib)获批用于治疗复发或难治性IDH1突变急性髓系白血病成人患者，可作为单药或联合阿扎胞苷用于新诊断的年龄≥75岁或有合并症无法排除的成人患者。该批准还包括艾伏尼布(Ivosidenib)单药治疗复发或难治性IDH1突变MDS成人患者，以及既往经治的IDH1突变胆管癌患者。
该批准基于一项开放标签、单臂、多中心1期研究（ClinicalTrials.gov ID: NCT02074839）的数据，该研究评估了艾伏尼布(Ivosidenib)在18名复发或难治性IDH1突变MDS成人患者中的疗效。研究参与者每日口服500 mg 艾伏尼布(Ivosidenib)，每28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或接受造血干细胞移植。
结果显示，客观缓解率为83.3%，其中38.9%（95% CI, 17.3–64.3）达到完全缓解（CR）。达到CR的中位时间为1.9个月（范围1.0–5.6）。分析时，未完成完全缓解的中位持续时间为1.9–80.8+个月，中位总生存期为35.7个月（范围：3.7–88.7）。
在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的9名患者中，有6名（67%）在基线后任意56天周期内不再依赖输注。在基线时不依赖红细胞或血小板输注的9名患者中，有7名（78%）在基线后任意56天周期内保持不依赖输注。
安全性方面，试验中报告的最常见不良反应包括肌酐升高、血红蛋白降低、关节痛、白蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、疲劳、腹泻、咳嗽、低钠血症、粘膜炎、食欲下降、肌痛、磷酸盐降低、瘙痒和皮疹。FDA还警告该药可能导致心律失常。艾伏尼布(Ivosidenib)的说明书带有关于分化综合征风险的黑框警告，分化综合征是一种不良反应，也是血癌药物的已知并发症。
