根据施维雅制药公司发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理并授予艾伏尼布(Ivosidenib)的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，该申请用于治疗因异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变所致的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）患者。
艾伏尼布(Ivosidenib)目前在美国获批作为单药治疗用于因异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变所致的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，以及作为单药或联合阿扎胞苷用于新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法接受强化诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。
此外，艾伏尼布(Ivosidenib)近期获得欧盟委员会批准作为靶向治疗用于两种适应症：联合阿扎胞苷用于治疗不适合接受标准诱导化疗的IDH1 R132突变的新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者；以及作为单药治疗既往接受过至少一种系统性治疗的IDH1 R132突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
艾伏尼布(Ivosidenib)也已在美国和澳大利亚获批用于既往经治的IDH1突变胆管癌患者。在中国，艾伏尼布(Ivosidenib)获批用于治疗易发生IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。
MDS适应症的补充新药申请得到了1期开放标签研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02074839）的数据支持，该研究纳入了18例IDH1突变的复发或难治性MDS患者。
结果显示，艾伏尼布(Ivosidenib)达到的客观缓解率为83.3%，其中38.9%的患者达到完全缓解（CR）。达到完全缓解的中位时间为1.87个月（范围1.0–5.6）。分析时，非CR的中位缓解持续时间为1.9–80.8个月，中位总生存期为35.7个月（范围3.7–88.7个月）。
在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的9例患者中，有6例（66.7%）在基线后≥56天的时间内转变为不依赖输注。研究中未报告新的安全性信号。
如果获得批准，艾伏尼布(Ivosidenib)将成为首个且唯一获批用于易发生IDH1突变的MDS患者的靶向治疗药物。
