吉利德科学公司近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其丙肝药物吉三代(Epclusa)扩大儿科适应症，用于治疗年龄≥3岁的慢性丙型肝炎儿科患者，无论其HCV基因型或肝脏疾病严重程度如何。
值得注意的是，吉三代(Epclusa)是全世界首个全口服、泛基因型、每日一次的单片丙肝治疗方案，用于治疗全部6种基因型(GT-1,-2,-3,-4,-5,-6)的丙肝患者。吉三代(Epclusa)是唯一一种获批用于治疗年仅3岁丙肝患者的、不含蛋白酶抑制剂的泛基因型丙肝治疗方案。
FDA已批准一种新的吉三代(Epclusa)口服颗粒制剂(索磷布韦/维帕他韦，200mg/50mg，150mg/37.5mg)，该制剂专门为无法吞咽片剂的幼儿开发。对于年龄≥3岁的儿童，吉三代(Epclusa)的推荐剂量基于体重和肝功能。
吉三代(Epclusa)于2016年6月获批上市。该药由吉利德已上市的丙肝药物Sovaldi(索磷布韦)和另一种抗病毒药物维帕他韦组成。索磷布韦是一种核苷类似物聚合酶抑制剂，而维帕他韦则是一种泛基因型NS5A抑制剂。需要注意的是，吉三代(Epclusa)药物标签中附带一项黑框警告，提示在丙肝/乙肝(HCV/HBV)合并感染的患者中，存在乙肝病毒(HBV)再激活的风险。
随着此次最新批准，该药现在可用于治疗年龄≥3岁、患有慢性HCV基因型1-6感染的儿童和成人患者：(1)对于无肝硬化或伴有代偿性肝硬化(Child-Pugh A)的丙肝患者，吉三代(Epclusa)单药治疗12周；(2)对于失代偿性肝硬化(Child-Pugh B或C)患者，吉三代(Epclusa)联合利巴韦林(RBV)治疗12周。
该批准基于一项II期开放标签临床试验的数据，该试验入组了41名3-6岁儿童，他们接受了12周的吉三代(Epclusa)治疗。结果显示，治疗结束后12周，按病毒基因型划分的12周吉三代(Epclusa)方案的病毒学治愈率(SVR12)为：HCV 1型为88%(28/32)，HCV 2型为50%(3/6)，HCV 3型为100%(2/2)，HCV 4型为100%(1/1)。在7名未治愈的患者中，均在治疗开始后1-20天内停止了治疗。
在这项研究中，吉三代(Epclusa)在3-6岁儿童中的安全性与成人临床试验的结果基本一致。呕吐和产品使用问题(吐出药物)的发生率分别为15%和10%；这些不良反应均为轻度(1级或2级)，导致5名儿童(12%)停止治疗。
