重型再生障碍性贫血是一种严重且罕见的血液疾病，如不及时治疗可能致命。目前的初始治疗方案对许多患者疗效有限。SAA发生在骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板时，导致使人虚弱的疲劳、呼吸困难、反复感染以及异常瘀伤或出血，限制日常活动。
超过三分之一的患者对现有治疗无反应或出现症状复发。理论上，无法产生新的血细胞会导致感染或出血的高风险，使得SAA在没有有效干预的情况下成为一种危及生命的疾病。
FDA批准用于SAA一线治疗
近日，美国食品药品监督管理局扩大了艾曲泊帕(Eltrombopag)的适应症，批准其联合标准免疫抑制疗法作为2岁及以上再生障碍性贫血成人及儿童患者的一线治疗。该批准标志着这一难治性疾病患者的重要里程碑。
在标准IST基础上加用艾曲泊帕(Eltrombopag)，在SAA患者中实现了显著更高的总缓解率和完全缓解率，降低了初始治疗失败的患者比例。
作用机制与已获批适应症
艾曲泊帕(Eltrombopag)是首个获批用于新诊断SAA的新疗法。作为一种口服血小板生成素受体激动剂，它通过刺激骨髓干细胞的巨核细胞生成和分化来增加血小板生成。
它还获批用于：
对IST反应不足的再生障碍性贫血患者。
对其他治疗无反应的成人和儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者。
慢性丙型肝炎病毒感染患者的血小板减少症。
临床试验疗效数据
FDA的批准基于一项临床试验分析，该分析显示艾曲泊帕(Eltrombopag)联合标准IST改善了初治SAA患者的结局：
在6个月时，44%（95% CI: 33, 55）的患者达到完全缓解，比单独使用标准IST观察到的历史完全缓解率高出近27%。
6个月时的总缓解率为79%（95% CI: 69, 87）。
持续缓解持久性
治疗结局显示出持续的缓解：
接受6个月艾曲泊帕(Eltrombopag)联合马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素治疗，随后接受CsA维持治疗的患者，中位缓解持续时间为24.3个月。
这些高缓解率对于尚未接受标准IST的新诊断SAA患者具有重要的临床意义。
其他监管认定
艾曲泊帕(Eltrombopag)还拥有FDA的其他认定，包括用于急性辐射综合征造血综合征的突破性疗法认定。它还在降低放射病患者出血风险方面显示出疗效。
