免疫治疗药物艾曲泊帕(Promacta)最近获得了FDA批准扩大其适应症范围。它现在被指示与标准免疫抑制疗法(IST)联合使用，作为成人和2岁及以上儿童患者重型再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗方案。
诺华艾曲泊帕(Promacta)成为首个SAA一线治疗药物
随着这一适应症的扩大，艾曲泊帕(Promacta)成为十多年来美国批准的首个用于新诊断SAA患者的新药。艾曲泊帕(Promacta)是一种口服促血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的增殖和分化来提高血小板水平。
由美国国家心肺血液研究所(NHLBI)资助的一项临床研究数据分析显示，在初治SAA患者中，79%(95%CI:69-87)在接受艾曲泊帕(Promacta)联合标准IST一线治疗6个月后获得了缓解。
其完全缓解(CR)率为44%，比单纯使用标准IST的历史CR数据高出27%。此外，对于接受艾曲泊帕(Promacta)联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢素(CsA)治疗6个月、随后进行CsA维持治疗的患者，中位缓解持续时间达到了24.3个月。
重型再生障碍性贫血(SAA)是一种可能危及生命的疾病，许多患者对当前的初始治疗方案没有反应。这次批准对重型再生障碍性贫血(SAA)患者群体来说是一个极好的消息，因为将艾曲泊帕(Promacta)整合到标准IST方案中显著提高了总缓解率和完全缓解率，有助于减少对初始治疗无反应的患者数量。
除了重型再生障碍性贫血外，艾曲泊帕目前还被批准用于以下几种适应症：
慢性ITP：用于治疗对其他药物反应不足的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜成人患者的血小板减少症。
顽固性SAA：对其他疗法反应不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。
慢性乙型肝炎：用于治疗慢性丙型肝炎(CHC)患者的血小板减少症，以便能够开始并维持以干扰素为基础的治疗。
儿童ITP：用于治疗1岁及以上、对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的儿童ITP患者的血小板减少症。
