重型再生障碍性贫血（SAA）是一种严重且罕见的血液疾病，如不及时治疗可能致命；目前的一线治疗方案对许多患者的疗效有限。SAA发生时，骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。患者可能出现虚弱、疲劳、气短、反复感染以及异常瘀伤或出血，这些症状可能限制日常活动。
FDA批准艾曲泊帕(Eltrombopag)成为SAA的一线治疗药物
实际上，超过三分之一的患者对现有疗法无反应或出现复发。理论上，由于身体无法产生新的血细胞来预防感染或出血，这一诊断曾一度近乎死刑判决。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了艾曲泊帕(Eltrombopag)的适应症，允许其与标准免疫抑制疗法（IST）联合使用，作为2岁及以上成人和儿童SAA患者的一线治疗。这一批准标志着对抗这一棘手疾病的重大进展。在标准IST基础上加用艾曲泊帕(Eltrombopag)已显示出显著更高的总缓解率和完全缓解率，同时减少了对初始治疗无反应的患者数量。
艾曲泊帕(Eltrombopag)是首个针对初治SAA患者的新疗法。作为一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它通过诱导骨髓干细胞中的巨核细胞刺激和分化来增加血小板生成。该药还被批准用于对IST反应不足的SAA患者，以及用于成人和儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）和慢性丙型肝炎（HCV）患者的血小板减少症。
FDA的批准基于一项试验分析，结果显示：在接受艾曲泊帕(Eltrombopag)联合标准IST治疗的初治SAA患者中，44%（95%CI:33,55）在6个月时达到完全缓解（CR）——比历史上单独使用IST的缓解率高出近27%。6个月时的总缓解率为79%（95%CI:69,87）。
此外，结果显示缓解具有持续性；对于接受6个月艾曲泊帕(Eltrombopag)联合马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素（CsA）治疗、随后进行CsA维持治疗的患者，中位缓解持续时间达到24.3个月。这一高缓解率数据对既往未接受标准IST的SAA患者具有重要的临床意义。
艾曲泊帕(Eltrombopag)还有其他适应症，包括FDA授予的用于治疗急性辐射综合征（H-ARS）造血异常的突破性疗法认定。该药还被证明可降低放射病患者出血的风险。
