FDA已批准卡博替尼(Cabometyx)用于既往治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者

2025年3月26日，Exelixis宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼（Cabometyx）用于治疗以下两组患者：

1) 年龄在12岁及以上的成人和儿童患者，用于治疗既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）；

2) 年龄在12岁及以上的成人和儿童患者，用于治疗既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNETs）。

神经内分泌肿瘤（NETs）是一组起源于消化道以及肺、胰腺等器官神经内分泌细胞的异质性肿瘤。大多数晚期NETs患者预后不良。

此次FDA批准是卡博替尼获得的第六项批准，基于CABINET试验的结果。这是一项关键的3期试验，评估了卡博替尼对比安慰剂在两组既往接受过治疗的神经内分泌肿瘤患者（晚期胰腺神经内分泌肿瘤和晚期胰腺外神经内分泌肿瘤）中的疗效。最终的无进展生存期结果在2024年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。

2025年1月，《国家综合癌症网络（NCCN）肿瘤学临床实践指南：神经内分泌和肾上腺肿瘤》进行了更新，将卡博替尼列为大多数接受过特定治疗的晚期高分化神经内分泌肿瘤的1类优选治疗，并列为其他类型晚期神经内分泌肿瘤（取决于肿瘤分级和既往治疗的不同要求）的2A类优选治疗。

卡博替尼（Cabometyx）先前已获批以下适应症：

2016年4月26日：Exelixis宣布FDA批准卡博替尼（Cabometyx）用于晚期肾细胞癌患者。

2017年12月19日：Exelixis宣布FDA批准卡博替尼（Cabometyx）片剂用于治疗既往未经治疗的晚期肾细胞癌患者。

2019年1月14日：Exelixis宣布FDA批准卡博替尼（Cabometyx）片剂用于治疗既往接受过治疗的肝细胞癌患者。

2021年1月22日：FDA批准Opdivo（纳武利尤单抗）联合卡博替尼（Cabometyx）作为晚期肾细胞癌患者的一线治疗。

2021年9月17日：Exelixis宣布FDA批准卡博替尼（Cabometyx）用于治疗既往接受过治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。

2025年3月26日，Exelixis宣布美国FDA批准卡博替尼（Cabometyx）用于既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者。