2018年2月14日，美国食品药品监督管理局今日批准阿帕他胺(Apalutamide)（阿帕他胺）用于治疗尚未扩散（非转移性）但经激素治疗后仍继续生长的前列腺癌患者（去势抵抗性）。这是FDA批准的首个用于非转移性去势抵抗性前列腺癌的治疗药物。
FDA终点创新
“FDA在批准肿瘤药物时会评估多种衡量药物效果的方法，称为终点。此次批准是首次使用无转移生存期终点，即测量从开始治疗后肿瘤未扩散到身体其他部位或死亡发生的时间长度。”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示，“在支持批准的试验中，阿帕他胺(Apalutamide)对该终点显示出显著效果。这证明了该机构致力于使用新型终点来加速向美国公众提供重要疗法。”
前列腺癌的负担
根据美国国立卫生研究院下属国家癌症研究所（NCI）的数据，前列腺癌是美国男性中第二大常见癌症类型。NCI估计2017年约有161,360名男性被诊断为前列腺癌，预计26,730人将死于该疾病。大约10%到20%的前列腺癌病例为去势抵抗性，其中多达16%的患者在确诊去势抵抗性时没有癌症扩散的证据。
作用机制
阿帕他胺(Apalutamide)通过阻断雄激素（一种激素）对肿瘤的作用来发挥疗效。这些雄激素（如睾酮）可促进肿瘤生长。
批准依据的临床试验
阿帕他胺(Apalutamide)的安全性和有效性基于一项纳入1,207例非转移性去势抵抗性前列腺癌患者的随机临床试验。试验中的患者接受阿帕他胺(Apalutamide)或安慰剂治疗。
所有患者还同时接受了激素治疗，要么使用促性腺激素释放激素（GnRH）类似物治疗，要么通过手术降低体内睾酮水平（手术去势）。接受阿帕他胺(Apalutamide)治疗的患者的中位无转移生存期为40.5个月，而接受安慰剂的患者为16.2个月。
不良反应
阿帕他胺(Apalutamide)常见的副作用包括疲劳、高血压、皮疹、腹泻、恶心、体重减轻、关节痛、跌倒、潮热、食欲减退、骨折和四肢肿胀（外周水肿）。阿帕他胺(Apalutamide)的严重副作用包括跌倒、骨折和癫痫发作。
监管审评与透明度
该申请获得了优先审评资格，FDA的目标是在6个月内对申请采取行动，因为该机构确定该药物如果获得批准，将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。
阿帕他胺(Apalutamide)的申办方是FDA最近宣布的临床数据总结试点计划的首个参与者，该计划旨在向利益相关者提供更多关于支持药品批准临床证据的可用信息，并提高FDA决策过程的透明度。
