2019年9月17日，强生旗下的杨森制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准阿帕他胺(Apalutamide)用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌(mCSPC)患者。
此次批准是在2019年4月提交补充新药申请(sNDA)并获得FDA优先审评资格认定，且通过FDA实时肿瘤审评项目进行审评之后完成的。阿帕他胺(Apalutamide)的新适应症将使这种雄激素受体抑制剂适用于美国每年约40,000名被诊断为mCSPC的患者。
批准依据：3期TITAN研究
该批准基于3期TITAN研究的结果，该研究在首次预先计划的中期分析中，总生存期(OS)和影像学无进展生存期(rPFS)双主要终点均达到统计学显著性。该试验入组患者时不考虑疾病程度（包括高瘤负荷和低瘤负荷）或既往多西他赛治疗史。研究结果在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会的口头报告环节中公布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。
专家对临床意义的评论
“前列腺癌一旦扩散就更难治疗，对于去势敏感性患者，单用雄激素剥夺治疗(ADT)通常是不够的。”TITAN研究的主要研究者、不列颠哥伦比亚省癌症中心-温哥华肿瘤内科医师Kim Chi博士表示，“TITAN研究的结果表明，无论疾病程度如何，转移性去势敏感性前列腺癌患者都有可能从阿帕他胺联合ADT的治疗中获益。”
TITAN研究的主要疗效结果
在TITAN研究中，与安慰剂联合ADT相比，阿帕他胺(Apalutamide)联合ADT显著延长了总生存期，死亡风险降低33%（HR=0.67；95%CI，0.51-0.89；P=0.0053）。
与安慰剂联合ADT相比，阿帕他胺(Apalutamide)联合ADT还显著改善了影像学无进展生存期，影像学进展或死亡风险降低52%（HR=0.48；95%CI，0.39-0.60；P<0.0001）。根据已发表的TITAN研究结果，中位随访22.7个月后，阿帕他胺(Apalutamide)联合ADT组的两年OS率为84%，而安慰剂联合ADT组为78%。
杨森关于治疗进展的声明
“阿帕他胺(Apalutamide)有可能通过延缓疾病进展和延长生存期，改变前列腺癌患者的治疗方式，无论疾病程度或既往多西他赛治疗史如何。”杨森研发公司副总裁、前列腺癌疾病领域负责人Margaret Yu医学博士表示，“这一里程碑事件凸显了杨森致力于提高前列腺癌患者治疗标准的承诺，我们将在整个疾病进程中持续开发创新疗法。”
常见不良反应
在随机安慰剂对照临床试验(TITAN和SPARTAN)中，阿帕他胺(Apalutamide)治疗组患者发生率更高（较安慰剂组高≥2%）的最常见不良反应(≥10%)包括：疲劳、关节痛、皮疹、食欲下降、跌倒、体重下降、高血压、潮热、腹泻和骨折。
